- Badania kliniczne dzielą się m.in na interwencyjne i obserwacyjne. Wyjaśniamy, na czym polegają ich kolejne etapy.
- Czy udział w grupie placebo oznacza, że uczestnik badań nie otrzyma leczenia?
- Jacy pacjenci odnoszą największe korzyści z badań klinicznych?
- Udział w tych badaniach wiąże się z potencjalnym ryzykiem. Co chroni uczestnika?
Choć stanowią jeden z filarów rozwoju medycyny, budzą wiele obaw. Powstało też wiele błędnych przekonań na ich temat. Czym dokładnie są badania kliniczne? To skomplikowany i ściśle kontrolowany proces, którego celem jest sprawdzenie, czy dana substancja, która znajdzie się w leku, jest skuteczna i bezpieczna w zastosowaniu przez pacjentów - wynika z informacji na oficjalnej stronie Ministerstwa Zdrowia. - To formalny, regulowany eksperyment medyczny - tłumaczył Kamil Karpowicz, onkolog ze Szpitala Uniwersyteckiego Karolinska w Szwecji, w rozmowie z tvn24.pl w grudniu ubiegłego roku, gdy pisaliśmy o ryzyku związanym z tzw. "medycyną komplementarną".
"Pacjent jest chroniony"
Według jednego z często powtarzanych mitów, uczestnicy badań są "królikami doświadczalnymi". To nieprawda. - Pierwsza faza badań jest de facto jest pierwszą na ludziach, ale wcześniej są badania przedkliniczne. Najpierw jest bardzo dużo badań na modelach laboratoryjnych, potem na małych zwierzętach, później często na dużych zwierzętach i dopiero ostatecznie na człowieku - wyjaśnia w rozmowie z nami prof. Łukasz Kołtowski z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (WUM).
Tłumaczył to też dr Karpowicz w wspomnianym wcześniej artykule. - Badania kliniczne mają etapową konstrukcję: faza pierwsza bada bezpieczeństwo i dawkę, faza druga sprawdza pierwsze sygnały skuteczności, faza trzecia porównuje terapię z dotychczasowym standardem. Każdy krok jest zatwierdzony przez komisję bioetyczną, jest monitoring bezpieczeństwa, jasne kryteria włączenia, wyłączenia, punktów końcowych. Pacjent jest chroniony przez prawo, a zespół badawczy ma obowiązek zatrzymać badanie, jeśli terapia szkodzi. W skrócie: ryzyko jest kontrolowane, a po stronie pacjenta stoi cały system zabezpieczeń - opisywał specjalista znany w sieci jako "Onkolog bez granic".
Rodzaje badań
Badania kliniczne mogą przybierać różne formy, w zależności od tego, jaki jest ich cel i w jaki sposób są prowadzone. Najczęściej dzieli się je na badania interwencyjne i obserwacyjne.
Jak tłumaczył w rozmowie z tvn24.pl prof. Łukasz Kołtowski, w badaniach interwencyjnych to badacz decyduje o przydziale leczenia i ocenia jego skuteczność. Najwyższy poziom wiarygodności mają tzw. randomizowane badania kontrolowane (RCT), uznawane za "złoty standard" w medycynie. Mogą być prowadzone z tzw. zaślepieniem - uczestnicy lub zarówno uczestnicy, jak i badacze nie wiedzą wtedy, kto otrzymuje badaną terapię, a kto placebo. Istnieją też badania otwarte (open-label), w których taki przydział jest znany. Interwencje mogą być porównywane z placebo lub z innym, aktywnym leczeniem (komparatorem).
Wyróżnia się również badania oceniające, czy nowa terapia nie ustępuje skutecznością standardowej (non-inferiority), czy też jest od niej lepsza (superiority).
W badaniach obserwacyjnych naukowcy nie ingerują w proces leczenia, jedynie obserwują i analizują jego wyniki w naturalnych warunkach, co pozwala gromadzić dane o skuteczności, bezpieczeństwie i zachowaniach pacjentów w codziennej praktyce. Ostatnią grupę stanowią syntezy dowodów naukowych, czyli analizy już istniejących badań.
Grupa placebo to brak leczenia?
Z czym wiąże się udział w badaniach z tzw. zaślepieniem? Niektórzy pacjenci, rozważający udział w badaniu klinicznym, obawiają się, że mogą trafić do tzw. grupy placebo i nie otrzymają leczenia leczenia. To kolejny mit.
Jak tłumaczy prof. Łukasz Kołtowski, udział w tej grupie nie oznacza pozostawienia pacjenta bez terapii. - Określenie "grupa z placebo" oznacza pacjentów, którzy w badaniu nie otrzymują nowej, badanej interwencji - tłumaczy profesor. - Może to dotyczyć leku, technologii lub strategii terapeutycznej. Tacy pacjenci zawsze powinni otrzymać najlepszy, aktualny standard opieki medycznej, oparte na aktualnej wiedzy medycznej i dowodach naukowych, zaś uczestnicy z grupy interwencyjnej dostają najlepszy standard terapii, a dodatkowo nową metodę leczenia - tłumaczy prof. Łukasz Kołtowski.
Jak dodaje, nierzadko ten standard (czyli najlepsze, uznane i powszechnie stosowane w danej chwili leczenie dla danej choroby), wychodzi ponad to, co jest oferowane pacjentowi w ramach Narodowego Systemu Opieki Zdrowotnej czy Narodowego Funduszu, ale też ponad dostępność niektórych leków w Polsce.
"Pytamy, gdzie są wyniki"
Czy wyniki badań są jawne? NIektórzy chętnie powtarzają mit o ich "ukrywaniu" przez ośrodki badawcze. - Każde badanie jest rejestrowane i każdy może zapytać, co się z nim dalej dzieje. Obowiązek raportowania dotyczy również tych badań, które nie zakończyły się sukcesem albo nie przyniosły oczekiwanych wyników. Chodzi o to, by uniknąć zjawiska publication bias, czyli publikowania wyłącznie danych korzystnych - podkreśla profesor.
Prof. Kołtowski zaznacza, że otwartość i transparentność to podstawy zaufania pacjentów do badań klinicznych. - Tego oczekują grupy pacjenckie, które domagają się ujawniania pełnych rezultatów badań. My, lekarze, również pytamy, gdzie są wyniki, nawet jeśli nie są spektakularne. Dzięki temu możemy lepiej oceniać skuteczność terapii i bezpieczeństwo nowych rozwiązań - podsumowuje ekspert.
Komu pomagają badania kliniczne?
Takie badania przeznaczone tylko dla pacjentów w najcięższym stanie - to następne błędne przekonanie. Ekspert z WUM zapewnia, że pacjenci są do nich włączani także na wczesnych etapach rozwoju choroby.
Według specjalisty największe korzyści z badań klinicznych odnoszą pacjenci onkologiczni, wymagających immunoterapii i pacjenci z chorobami cywilizacyjnymi oraz pacjenci wymagający transplantacji. Jak dodaje, badania mają istotne znaczenie również dla chorych na choroby rzadkie: - To pacjenci, którzy często nie trafią na leczenie, bo jest ono dostępne tylko w kilku wyspecjalizowanych ośrodkach na świecie. W przypadku chorób rzadkich, zwłaszcza u dzieci, udział w badaniu klinicznym daje szansę na dostęp do terapii, która w innych warunkach byłaby poza zasięgiem - mówi prof. Łukasz Kołtowski.
Cenne bazy danych
Gdzie w ogóle szukać informacji o takich badaniach? - Mamy 35 centrów wsparcia badań klinicznych i to właśnie tam można uzyskać informacje o trwających projektach. Oprócz tego istnieją również portale i bazy danych, które gromadzą takie informacje. Jedną z najważniejszych jest światowa baza clinicaltrials.org - amerykański rejestr, do którego trafiają praktycznie wszystkie badania, także te prowadzone poza Stanami Zjednoczonymi, na przykład w Europie, Azji czy Australii. W bazie tej można wyszukiwać badania według nazwy lub rodzaju choroby - tłumaczy prof. Kołtowski.
- Mamy też polskie portale dotyczące badań klinicznych, np. baza Agencji Badań Medycznych czy portal badaniakliniczne.pl. Po wpisaniu odpowiedniego hasła w wyszukiwarkę pojawią się takie bazy danych, w których można sprawdzić, w jakich ośrodkach toczą się badania - dodaje.
Jeszcze jednym źródłem są organizacje pacjenckie, szczególnie działające wokół konkretnych jednostek chorobowych.
A co z ryzykiem?
Jak zauważa prof. Kołtowski, zastosowanie w ramach badań klinicznych nowej metody leczenia wiąże się również z ryzykiem. Według ekspertów, to naturalna część procesu, w którym zawsze trzeba wyważyć potencjalne korzyści i możliwe zagrożenia. Dlatego pacjent przed rozpoczęciem udziału w badaniu musi być szczegółowo poinformowany o wszystkich szansach i ryzykach, a także o zasadach reagowania na ewentualne działania niepożądane. - Każde badanie kliniczne jest objęte ubezpieczeniem, które gwarantuje wsparcie i leczenie uczestnika w razie wystąpienia powikłań - mówi profesor.
Dodatkowym elementem bezpieczeństwa są częste badania kontrolne - analizy krwi i monitorowanie funkcji nerek, wątroby czy układu krwiotwórczego, pozwalające wykryć niepożądane zmiany na bardzo wczesnym etapie. Pacjent ma również prawo w dowolnym momencie zrezygnować z udziału w badaniu, jeśli uzna, że ryzyko jest dla niego zbyt duże - wyjaśnia prof. Łukasz Kołtowski.
Redagowała Agnieszka Pióro