- Emicizumab to przeciwciało monoklonalne podawane podskórnie, co stanowi udogodnienie w porównaniu do tradycyjnych leków wymagających częstych iniekcji dożylnych.
- Obecnie refundacja tego leku obejmuje przede wszystkim chorych na ciężką lub umiarkowaną hemofilię A do 18. roku. O rozszerzenie programu zabiegają pacjenci z ciężką postacią tej choroby, niepowikłaną inhibitorem.
- Eksperci podkreślają, że współczesna medycyna pozwala osobom z hemofilią na życie zbliżone do osób zdrowych, pod warunkiem regularnego leczenia i monitorowania stanu zdrowia.
- Jakie rozwiązania systemowe mogłyby pomóc w skuteczniejszym monitorowaniu leczenia?
- Choruję na hemofilię od urodzenia, czyli już od ponad 27 lat. Wcześniej leczenie polegało wyłącznie na reagowaniu po każdym wylewie. Miewałem ich wiele, nawet dziesięć w miesiącu. Każde krwawienie do jednego czy drugiego stawu wyłączało mnie z aktywności na około tydzień - mówi w rozmowie z tvn24.pl Artur.
Wszystko przez to, że choruje on na ciężką postać hemofilii powikłanej inhibitorem. To przeciwciało wytworzone przez układ odpornościowy, które "blokuje" działanie podawanego w leczeniu czynnika krzepnięcia. W efekcie standardowa terapia przestaje być skuteczna - organizm niejako "neutralizuje" lek. W takiej sytuacji stosuje się preparaty omijające inhibitory, które umożliwiają skuteczne krzepnięcie krwi.
- Tego typu pacjentów w Polsce nie jest mało, ale nie są to najczęstsze przypadki. Zazwyczaj mówimy o klasycznej ciężkiej hemofilii. Leczenie polegało na codziennym podawaniu czynnika właściwie sześć razy w tygodniu. Niestety, w moim przypadku, choć u wielu osób terapia przynosi dobre efekty, okazała się niezbyt skuteczna - tłumaczy Artur.
Nowoczesne leczenie hemofilii w postaci emicizumabu, dostępne w Polsce od kilku lat, pozwoliło Arturowi znacznie ograniczyć liczbę wylewów, do kilku w roku, a czasem żadnego. - To właśnie wtedy rozpoczął się nowy etap w moim życiu. To leczenie niestety nie doprowadza mnie do takiego stanu pod kątem medycznym jak zwykłego człowieka, ale powoduje, że skutecznie eliminuje spontaniczne krwawienia - opowiada pacjent.
Nowe możliwości leczenia
Emicizumab to nowoczesne przeciwciało monoklonalne, które oddziałuje na układ krzepnięcia w sposób zbliżony do naturalnego czynnika VIII. Jak mówią eksperci, jego wyjątkowość polega na tym, że nie wymaga podawania dożylnego, jak tradycyjne koncentraty czynnika. Lek podaje się podskórnie, co stanowi ogromne udogodnienie - szczególnie dla dzieci i osób, które na co dzień zmagają się z koniecznością częstych zastrzyków.
Kolejną zaletą terapii jest rzadsza częstotliwość podawania. Podczas gdy klasyczne preparaty wymagają stosowania co kilka dni, emicizumab można podawać raz w tygodniu, a nawet raz w miesiącu, co znacząco poprawia komfort życia pacjentów i ich rodzin.
Zgodnie z wytycznymi MZ z refundowanej terapii emicizumabem mogą korzystać pacjenci w wieku do 18. roku życia: z ciężką hemofilią A (bez konieczności spełniania dodatkowych kryteriów) oraz z umiarkowaną hemofilią A z ciężkim fenotypem krwotocznym (po spełnieniu kryterium liczby krwawień w roku) w ramach programu lekowego B.15.
Od 2020 roku preparat ten jest również dostępny w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Obecnie w Polsce taką podskórną terapię przyjmuje około 80 chorych.
Obecnie chorzy zabiegają o to, by emicizumab został objęty programem na lata 2024-2028 także w przypadku dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, niepowikłaną inhibitorem. - Te metody leczenia są na zachodzie już szeroko rozpowszechnione. U nas w Polsce na razie korzysta z nich wąska grupa pacjentów. Liczymy na to, że będzie ich więcej - mówi dr Joanna Zdziarska, cytowana przez portal Rynek Zdrowia.
Ekspertka podkreśla, że dostęp do leczenia podskórnego ma szczególne znaczenie dla dorosłych pacjentów, u których występują trudności z dostępem dożylnym. - Wielu z nich ma zniszczone żyły i wymaga zakładania portów naczyniowych, co wiąże się z ryzykiem zakrzepicy i sepsy - dodaje.
Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne, zwraca z kolei uwagę, że mimo ogromnego postępu w leczeniu, hemofilia wciąż pozostaje poważnym wyzwaniem systemowym, zwłaszcza wśród dorosłych pacjentów. - Dzieci z hemofilią żyją dziś normalnie. Natomiast chorzy na hemofilię A bez inhibitora po ukończeniu 18. roku życia tracą dostęp do nowoczesnych terapii. To dramatyczna luka systemowa - podkreśla Matuszak, cytowana przez Rynek Zdrowia.
Bez codziennych problemów
Artur skończył studia i pracuje jako informatyk. - To praca wręcz idealna dla osoby z hemofilią, ponieważ pozwala na aktywność zawodową nawet przy ograniczeniach ruchowych. Wcześniej, zanim wprowadzono nowoczesne leczenie, różne problemy zdrowotne ciągnęły się aż do pierwszych lat studiów, więc wybór kierunku był naturalny - wskazuje.
W szkole podstawowej miał nauczanie indywidualne, a gimnazjum było pierwszą placówką, do której chodził fizycznie. - Nawet w liceum zdarzało się, że musiałem poruszać się na wózku inwalidzkim. Pamiętam, jak koledzy przenosili mnie po schodach, kiedy zepsuła się windą - opowiada.
- Dziś mogę powiedzieć, że wszystko się zmieniło. Od sześciu lat, odkąd stosuję nowoczesne leczenie, nie mam żadnych problemów na co dzień. Biegam, pracuję i żyję tak, jak zawsze chciałem - podkreśla programista.
- Mogę żyć normalnie i robić właściwie wszystko, co sobie zaplanuję, choć wciąż z pewnymi ograniczeniami. Nigdy nie kusiły mnie pomysły, które mogłyby skończyć się dla mnie źle, i na szczęście nadal ich nie mam. Nie zdecyduję się więc na ściankę wspinaczkową ani grę w piłkę nożną, nawet jeśli wiem, że niektórzy hemofilicy próbują i nic im się nie dzieje. W moim przypadku, przy zmianach w stawach, byłoby to po prostu zbyt ryzykowne - dodaje.
Sprawa rodzinna
W rodzinie Artura jedynie mama jest nosicielką hemofilii. Jak przyznaje, również ona zmaga się z pewnymi trudnościami i korzysta ze wsparcia przeznaczonego dla nosicielek, które - jego zdaniem - wciąż wymaga poprawy. - Potrzebna jest większa świadomość lekarzy, że hemofilia nie powinna wykluczać pacjentów z interwencji medycznych. Niestety, nadal zdarza się podejście pełne obaw i niepotrzebnych ograniczeń - mówi.
Zwraca również uwagę, że wsparcia potrzebują także kobiety będące nosicielkami.- One również napotykają swoje problemy i w pewnych sytuacjach potrzebują leków czy opieki hematologicznej. Tak jak w moim przypadku, leczenie pozwala na utrzymanie pewnego poziomu ochrony organizmu, ale nie oznacza pełnej normalności. W szczególnych okolicznościach, takich jak zabiegi czy urazy, konieczne jest dodatkowe zabezpieczenie - tłumaczy Artur.
Większe poczucie bezpieczeństwa
Codzienność osób z hemofilią dziś wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze kilkanaście czy kilkadziesiąt lat temu. To choroba przewlekła, którą można skutecznie kontrolować, ale warunkiem jest regularne leczenie oraz stała troska o własne zdrowie. - Pacjenci muszą zgodnie z zaleceniami przyjmować leki, monitorować swój stan i szybko reagować na pierwsze objawy krwawienia lub urazu - tłumaczy Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
W wielu przypadkach ważnym elementem codzienności jest także planowanie aktywności fizycznej, dbanie o stawy, rehabilitacja oraz unikanie sytuacji zwiększających ryzyko poważnych urazów. - Dużym ułatwieniem są dostawy domowe leków, które znacząco poprawiają komfort życia chorych. Dzięki nim pacjenci nie muszą tak często odwiedzać szpitali czy placówek medycznych tylko po to, by odebrać preparaty potrzebne do terapii. To oszczędność czasu, mniejsze obciążenie logistyczne i większa niezależność - dodaje.
Artur przyznaje, że ma dziś większe poczucie bezpieczeństwa niż kilka lat temu. - Wiem, że jeśli spotka mnie wypadek lub nagłe krwawienie, w każdym szpitalu, w ciągu kilku godzin, a często jeszcze szybciej, znajdzie się lek, którego podanie jest dla mnie kluczowe - wskazuje 28-letni pacjent.
- Wiele osób z hemofilią może dziś uczyć się, pracować, podróżować, uprawiać sport i prowadzić aktywne życie rodzinne. Choć choroba nadal wymaga stałej opieki i systematycznego leczenia, współczesna medycyna umożliwia chorym życie porównywalne z życiem osób zdrowych - ocenia Bogdan Gajewski.
e-Hemofilia, czyli rejestr pacjentów
Jednym z kluczowych elementów dalszego rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce jest rejestr pacjentów. - System e-Hemofilia został już przygotowany, jednak jego pełne wdrożenie wymaga odpowiednich regulacji prawnych oraz zapewnienia stabilnego finansowania - mówi Gajewski.
Aplikacja pozwoli m.in. na prowadzenie elektronicznej dokumentacji pacjentów, zdalne konsultacje z lekarzami, skuteczniejsze monitorowanie leczenia oraz zapewnienie bezpiecznych dostaw czynników krzepnięcia. Dzięki niej lekarz w dowolnym ośrodku będzie mógł np. sprawdzić i zastosować terapię odpowiednią dla osoby chorej na hemofilię.
W Polsce obecnie funkcjonuje 27 ośrodków dla dorosłych i 15 ośrodków dla dzieci zajmujących się leczeniem hemofilii. Według ekspertów rejestr przyniósłby wiele korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia. Pozwoliłby też na dokładniejsze monitorowanie leczenia chorych.
17 kwietnia przypada Światowy Dzień Chorych na Hemofilię.
Źródło: tvn24.pl
Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock