Postęp w leczeniu hemofilii odmienił sytuację pacjentów, którzy kiedyś doświadczali poważnych powikłań, a nawet niepełnosprawności, dziś ich choroba może być skutecznie kontrolowana za pomocą nowoczesnych metod profilaktyki i leczenia. Jednak wyzwaniem wciąż pozostaje zapewnienie równego dostępu oraz utrzymanie ciągłości opieki dla wszystkich pacjentów - ocenili eksperci podczas konferencji, na której zaprezentowano dwa raporty o sytuacji pacjentów z hemofilią w Polsce i kosztach leczenia tej choroby.

DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ:

Wyczekiwane zmiany dla kobiet z endometriozą i dzieci z hemofilią. Nowa lista refundacyjna

Zuzanna Kuffel

Kolejny przełom w leczeniu hemofilii. Trwają negocjacje

Piotr Wójcik

Czym jest hemofilia?

"Hemofilia jest skazą krwotoczną. Chorzy na hemofilię nie krwawią szybciej niż pozostałe osoby, ale w niektórych przypadkach mogą krwawić dłużej" - czytamy na stronie Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Eksperci stowarzyszenia wyjaśniają, że to bardzo rzadka choroba. "Chory na hemofilię rodzi się rzadziej niż raz na 10 tysięcy przypadków" - informują.

Najczęstszym rodzajem tej choroby jest hemofilia A. Osoby na nią chore nie mają wystarczającej ilości czynnika krzepnięcia VIII. W przypadku rzadziej spotykanej hemofilii B niewystarczające są ilości czynnika IX. Co oznacza, że chorzy na hemofilię A i B są bardziej narażeni na krwawienia niż osoby zdrowe.

W obu przypadkach choroba objawia się dużymi siniakami, krwawieniami do stawów kolanowych, skokowych i łokciowych, samoistnymi krwawieniami (nagłe krwawienia wewnątrz ciała, które nie mają uchwytnej przyczyny), możliwymi długotrwałymi krwawieniami po zranieniu, wyrwaniu zęba albo po operacji chirurgicznej czy po poważnym po urazie, szczególnie głowy.

Dowiedz się więcej:

Bez pół litra można żyć, ale dla nich te pół litra to życie

Rzeszów

"Tą chorobą nie można się zarazić tak jak przeziębieniem", informuje Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię. To schorzenie zazwyczaj się dziedziczy, choć czasem pojawia się w rodzinie, w której nikt nie chorował na tę chorobę. "Około 30 proc chorych na hemofilię nie odziedziczyło jej od rodziców", podaje organizacja. 

Niezaspokojona potrzeba zdrowotna

Nad obecnym stanem leczenia hemofilii oraz największymi wyzwaniami i kierunkami zmian systemowych w tej dziedzinie w Polsce pochyliły się ostatnio dwa zespoły. Eksperci z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego opracowali raport "Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju" pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki. Z kolei analitycy z firmy EconMed Europe opublikowali "Systemową analizę organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją" . Jak zwrócili uwagę autorzy raportów, wnioski z obu opracowań są komplementarne i wskazują na istotną lukę systemową i nierówny dostęp do nowoczesnych terapii profilaktycznych, które poprawiają jakość życia oraz stan zdrowia chorych. Wskazali, że choć leczenie hemofilii jest objęte refundacją, dostęp do innowacyjnych metod profilaktyki ma tylko część pacjentów. Jak zauważyła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie, brak powszechnej dostępności stanowi istotną niezaspokojoną potrzebę zdrowotną. "Naszym celem w tym raporcie było po pierwsze skwantyfikowanie dorobku, jaki mamy dzisiaj w polskim systemie ochrony zdrowia i powiedzenie, że dużo nam się udało, ale również nakreślenie drogi do tego, żebyśmy byli jeszcze lepsi" - zaznaczyła. Dr Gałązka-Sobotka dodała, że w odniesieniu do dzieci chorych na hemofilię, Polska może się dzisiaj pochwalić nie tylko europejskim, a nawet światowym dostępem do leczenia, zaś w przypadku dorosłych chorych są pewne luki w systemie. "Celem opieki zdrowotnej zorientowanej na wartość zdrowotną powinno być zapewnienie opieki, która będzie zmniejszała negatywny wpływ choroby na jakość życia, którą należy mierzyć nie tylko konkretnymi interwencjami medycznymi, związanymi z kontrolowaniem choroby, ale też jakością aktywności zawodowej i społecznej" - wyjaśniła ekspertka.

Jak skutecznie zredukować koszty?

Dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego zwrócił uwagę, że analizy wykazały również, że całkowite koszty hemofilii daleko wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych, które NFZ i MZ pokrywają w kwocie 521 mln zł na rok. Jak zauważył, koszty pośrednie związane z absencją w pracy, ograniczoną aktywnością zawodową czy koniecznością opieki, stanowią niemalże połowę wszystkich wydatków. Ekspert podkreślił, że zapewnienie kompleksowej opieki i skutecznej profilaktyki pozwoliłoby zredukować koszty ponoszone przez pacjentów, system, a także społeczeństwo. "W przypadku hemofilii kluczowe znaczenie ma koordynacja opieki. Im bardziej zintegrowana jest ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich" - powiedział dr Seweryn.

Dowiedz się więcej:

Ciastka z krwią przyjęte w Szwecji z entuzjazmem

Obecnie leczenie hemofilii finansowanie jest w ramach dwóch ścieżek - Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, oraz programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 roku oba te programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Jak wyjaśniła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, polski system ochrony zdrowia, doświadczony niedoborem środków finansowych, zbudował mechanizm, który ma dostarczać dostęp do nowoczesnej terapii, ale zachować zasadę gospodarnego alokowania środków publicznych. "Od wielu lat te programy lekowe dla dzieci nam się pięknie rozwijają, ale musimy mieć prawo korzystania z postępu naukowego i dawać polskim obywatelom bez względu na wiek takie samo prawo dostępu do najnowocześniejszych technologii" - podkreśliła ekspertka.

"Opieka jest naprawdę na dobrym poziomie"

Jednak zdaniem dr Michała Seweryna koszty leczenia hemofilii obejmują nie tylko leki. Wskazał, że chorzy i ich bliscy często są zmuszeni do ograniczenia swojej aktywności zawodowej, co bezpośrednio wpływa na ich sytuację materialną. Część pacjentów wybiera alternatywne formy zatrudniania czy nawet pracę nieodpłatną. "W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią - połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 procent ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całych rodzin" - zaznaczył ekspert. Dlatego dziś coraz więcej uwagi poświęca się profilaktyce, która pozwala zapobiegać krwawieniom i ich następstwom. Najpoważniejsze powikłania, takie jak uszkodzenia stawów, mogą prowadzić do postępującej niepełnosprawności. Skuteczna profilaktyka nie tylko chroni sprawność pacjentów, ale również ogranicza koszty leczenia i opieki. "Mogę powiedzieć, że w tej chwili ta opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym choćby ilość jednostek czynnika leczniczego, który posiadamy do dyspozycji na mieszkańca w Polsce" - powiedział prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński Ośrodek Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi. Zwrócił jednak uwagę na pewne problemy w systemie - przede wszystkim kadrowe. Wskazał na braki rehabilitantów oraz kwestie dostawy leków do domu pacjentów, które jego zdaniem powinny być rozszerzane na większą liczbę chorych.

Dowiedz się więcej:

Udar u młodej, niepalącej osoby bez miażdżycy? To może być niezamknięte PFO

Dr hab. n. med. Olga Zając-Spychała, kierownik Regionalnego Ośrodka Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu podczas debaty zauważyła, że w szczególnej sytuacji znajdują się pacjenci pediatryczni, wskazując, że wczesne wdrożenie odpowiedniego leczenia i profilaktyki ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowego rozwoju dziecka. "Zmiana, która nastąpiła od października, polegająca na rozszerzeniu dostępności zarówno do leku podskórnego, jak i czynników o przedłużonym działaniu, pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18. roku życia" - powiedziała lekarka. Dodała, że wreszcie można mówić o dostępie do spersonalizowanej terapii, w pełni tego słowa znaczeniu.