- Proces refundacyjny innowacyjnej terapii zakończył się w kwietniu negatywną decyzją Ministerstwa Zdrowia.
- Terapia skojarzona enfortumabem z pembrolizumabem wykazuje wysoką skuteczność, prowadząc do całkowitej remisji u jednej trzeciej pacjentów.
- Obecnie refundacja enfortumabu w Polsce obejmuje kolejną linię leczenia, podczas gdy zastosowanie go już w pierwszym rzucie – w skojarzeniu z pembrolizumabem – przynosi lepsze wyniki.
- Organizacje pacjenckie i lekarze apelują o równość w dostępie do nowoczesnych terapii, podkreślając, że brak refundacji ogranicza szanse chorych na przedłużenie życia.
Z dostępnych danych wynika, że każdego roku w Polsce diagnozę raka pęcherza moczowego otrzymuje ok. 7-8 tys. osób (cztery razy częściej mężczyźni niż kobiety), podczas gdy liczba wykonywanych zabiegów operacyjnych wynosi ok. 2 tys. rocznie. Oznacza to, że jedynie część pacjentów kwalifikuje się do leczenia operacyjnego, a znaczna grupa chorych wymaga leczenia farmakologicznego - zarówno ze względu na brak możliwości przeprowadzenia operacji, jak i progresję choroby.
Terapia skojarzona enfortumabem wedotyny z pembrolizumabem (EV+P) to długo wyczekiwana przez lekarzy i pacjentów opcja leczenia zaawansowanego raka pęcherza, dająca realną szansę na poprawę stanu pacjenta. W dostępnych publikacjach i przez ekspertów oceniana jest jako terapia o wysokiej wartości klinicznej, co znajduje odzwierciedlenie w aktualnych wytycznych klinicznych - zarówno polskich, jak i międzynarodowych.
Lek dla najciężej chorych pacjentów
- Enfortumab stosowany jest u pacjentów z zaawansowanym rakiem pęcherza, czyli w sytuacjach, gdy choroby nie można już zoperować, bo nowotwór jest technicznie nieusuwalny lub gdy występują przerzuty - wyjaśnia w rozmowie z tvn24.pl lek. Kamil Karpowicz, onkolog kliniczny. - To leczenie przeznaczone jest więc dla chorych w najtrudniejszej sytuacji, w tzw. fazie paliatywnej, kiedy celem nie jest już całkowite wyleczenie, ale maksymalne przedłużenie życia i poprawa jego jakości.
- Jeżeli nie ma możliwości radykalnego leczenia chirurgicznego, podajemy leki działające ogólnoustrojowo. Standardem w takiej sytuacji jest właśnie połączenie enfortumabu z pembrolizumabem. Pembrolizumab to dobrze znana immunoterapia, stosowana od lat w wielu nowotworach, w tym przypadku łączona z enfortumabem, co zwiększa skuteczność leczenia.
Działa jak "koń trojański"
Jak działa ten nowoczesny farmaceutyk? - Enfortumab to lek z grupy tzw. koniugatów, czyli przeciwciał sprzężonych z cząsteczkami chemioterapii - wyjaśnia Kamil Karpowicz, onkolog kliniczny. - To przeciwciało rozpoznaje komórkę nowotworową i wprowadza do jej wnętrza cząsteczkę cytostatyku - działa więc jak "koń trojański". Taka technika jest bardzo zaawansowana i w wielu innych terapiach onkologicznych już zrewolucjonizowała leczenie.
Jak tłumaczy specjalista, do tej pory pacjenci z zaawansowanym rakiem pęcherza otrzymywali klasyczną chemioterapię lub połączenie chemioterapii z immunoterapią, najczęściej pembrolizumabem.
- W badaniach klinicznych zastąpiono klasyczną chemioterapię właśnie enfortumabem i zestawiono obie grupy chorych. Okazało się, że wyniki były przełomowe. Pacjenci leczeni enfortumabem i pembrolizumabem przeżywali średnio dwa razy dłużej niż ci, którzy otrzymywali chemioterapię z immunoterapią - mówi onkolog. Jak tłumaczy, około 70 procent pacjentów uzyskiwało odpowiedź na leczenie, czyli zmniejszenie lub całkowite zniknięcie guzów. Dla porównania, przy klasycznej chemioterapii z immunoterapią odsetek ten wynosił około 40 procent.
- Całkowitą remisję, czyli całkowite zniknięcie zmian nowotworowych, obserwowano u jednej trzeciej chorych leczonych enfortumabem, podczas gdy przy chemioterapii było to zaledwie 10-13 procent - dodaje onkolog.
Specjalista podkreśla również, że nowy lek jest zazwyczaj lepiej tolerowany niż klasyczna chemioterapia. - Oczywiście ma swoje działania niepożądane, ale generalnie pacjenci przechodzą terapię łagodniej, co przekłada się na jakość życia podczas leczenia - zaznacza onkolog.
Bez refundacji w pierwszej linii
- Niestety w Polsce schemat terapii z enfortumabem nie jest jeszcze refundowany w pierwszej linii leczenia. Refundacja obejmuje jedynie tzw. "drugi rzut", czyli sytuację, gdy pacjent najpierw otrzyma klasyczną chemioterapię z immunoterapią, a choroba mimo to postępuje lub nawraca. Wtedy skuteczność nadal jest dobra, ale nie aż tak spektakularna, jak w pierwszym rzucie, gdy lek podajemy od samego początku - tłumaczy onkolog. - Jest to rozwiązanie suboptymalne, mniej skuteczne, niż terapia zalecana przez międzynarodowe towarzystwa.
Pacjenci, którzy chcieliby rozpocząć terapię wcześniej, mogą wykupić lek na własną rękę lub ubiegać się o niego w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Koszty tej pierwszej opcji są jednak bardzo wysokie. - Jedno podanie to około dziesięć tysięcy złotych. W cyklu miesięcznym potrzebne są dwa podania, więc to wydatek rzędu dwudziestu tysięcy złotych na miesiąc - wylicza ekspert. - Terapia trwa tak długo, jak długo przynosi efekty, czyli może to być nawet kilka lat. Roczny koszt leczenia to w przybliżeniu około dwustu czterdziestu tysięcy złotych - dodaje.
Jak dodaje, Polska jest jednym z nielicznych krajów, które wciąż nie wdrożyły europejskiego standardu. - Przykładowo w Szwecji enfortumab z pembrolizumabem stosujemy w pierwszej linii leczenia od kwietnia ubiegłego roku. To rok, w którym setki, a może nawet tysiące polskich pacjentów mogłyby już otrzymać takie leczenie, gdyby było refundowane - mówi Kamil Karpowicz, który pracuje w Szpitalu Uniwersyteckim w szwedzkim Linköping.
Specjalista zwraca uwagę, że terapia enfortumabem ma ugruntowaną pozycję w międzynarodowych wytycznych. - W standardach Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ESMO) enfortumab z pembrolizumabem to od ponad półtora roku leczenie zalecane jako pierwsza linia terapii w zaawansowanym raku pęcherza. W całej Europie to już standard postępowania - podkreśla lekarz.
"To decyzja finansowa"
W ostatnich miesiącach pojawiła się realna szansa na objęcie tej terapii refundacją w Polsce. Jednak 27 marca br. Ministerstwo Zdrowia podjęło negatywną decyzję w tej sprawie. W odpowiedzi na zapytanie skierowane do MZ otrzymaliśmy informację, że Komisja Ekonomiczna wydała negatywną uchwałę ze względu na rozbieżności między oczekiwanymi a wynegocjowanymi warunkami finansowymi. Wskazano też, że część ustawowych warunków refundacyjnych nie została spełniona.
Z analizy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wynika, że przy proponowanej cenie całkowity koszt refundacji byłby bardzo wysoki - wydatki dla płatnika szacowano na dziesiątki-setki milionów złotych rocznie, przy czym zwrócono uwagę na niepewność co do liczby kwalifikujących się pacjentów.
- Rozumiem, że leczenie jest kosztowne - to nowoczesna technologia i drogie leki, ale trzeba jasno powiedzieć, że jedynym powodem braku refundacji są względy ekonomiczne. To nie jest decyzja medyczna, tylko finansowa - zwraca uwagę Kamil Karpowicz.
Dla pacjentów oznacza to, że będą leczeni chemioterapią, mimo dostępności bardziej skutecznych i mniej obciążających organizm opcji terapeutycznych. - Ta decyzja jest dla nas niezrozumiała i krzywdząca. Tym bardziej, że część chorych nie powinna być leczona chemioterapią. Niezrozumiałe, że w tym samym czasie resort zdrowia znajduje ogromne środki na kolejne podwyżki wynagrodzeń w ochronie zdrowia, a nie ma ich na leczenie pacjentów - mówi Elżbieta Żukowska, prezes Stowarzyszenia "UroConti".
Z odpowiedzi MZ przesłanej do naszej redakcji wynika jednak, że wnioskodawca skorzystał z 14-dniowego prawa do złożenia odwołania i "aktualnie procedowane są postępowania odwoławcze drugiej instancji".
"Każde opóźnienie jest stratą czasu"
Stowarzyszenie "UroConti" podkreśla, że w związku z napływającymi sygnałami dotyczącymi możliwego braku refundacji terapii EV+P już wcześniej podejmowało działania mające na celu zwrócenie uwagi na potrzeby pacjentów, zarówno samodzielnie, jak i we współpracy z innymi organizacjami pacjenckimi. O leczenie w zgodzie z onkologicznymi i urologicznymi wytycznymi klinicznymi oraz dalsze poszerzanie programu lekowego leczenia raka pęcherza o wskazania i terapie rekomendowane przez międzynarodowe towarzystwa naukowe postulowali też we wspólnym manifeście przedstawiciele Ruchu Onkologicznego PARS, Sanitas, Fundacja Życie z Rakiem, Fundacja Per Humanus i Fundacja Wygrajmy Zdrowie.
- Każde opóźnienie w udostępnianiu nowoczesnych terapii jest stratą czasu i pogarsza szanse chorych na przeżycie – zwracała uwagę Anna Kupiecka, prezes Fundacji "OnkoCafe - Razem Lepiej", apelując w marcu do MZ o jak najszybsze i pozytywne zakończenie procesu refundacyjnego.
- Zależy nam na tym, aby pacjenci w Polsce mieli dostęp do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną i standardami obowiązującymi w innych krajach europejskich. Nie jestem w stanie zrozumieć, że będąc dwudziestą gospodarką świata, kupując najdroższe samoloty wojskowe, nie stać naszego państwa na refundację terapii, której bardzo brakowało nam w leczeniu raka pęcherza - dodaje Elżbieta Żukowska.
- To dramat i skandal, że w Polsce wciąż nie refunduje się leczenia, które w całej Europie jest standardem - mówi Kamil Karpowicz, onkolog. - Mówimy przecież o kraju w środku Europy, a nie o państwie rozwijającym się. A jednak polscy pacjenci mają znacznie gorszy dostęp do innowacyjnych leków onkologicznych niż chorzy w większości krajów Unii.