Rodzice dzieci chorych na mukowiscydozę opowiedzieli w TVN24 o nadziei, jaką zyskali wraz z informacją o refundacji leków na tę chorobę. - To, co leży u podnóża tej choroby, przestaje być głównym problemem albo, przynajmniej w zdecydowanym stopniu, zmniejszy się - powiedział transplantolog, doktor Maciej Urlik. Anna Cisowska, działaczka ruchu społecznego "2000 powodów", opisała, jak wygląda życie chorej na mukowiscydozę dziesięciolatki. - Jest pełne ograniczeń - oceniła.
Resort zdrowia poinformował w tym tygodniu o refundacji od 1 marca leków między innymi dla (dwunastoletnich i starszych) pacjentów z mukowiscydozą - wrodzoną, nieuleczalną śmiertelną chorobą genetyczną, która najczęściej powoduje zmiany w układzie oddechowym oraz przewodzie pokarmowym. Koszt rocznej terapii lekiem przyczynowym Kaftrio, który mógłby zadziałać u 90 procent polskich pacjentów, to około milion złotych. Aktualnie w Polsce producent bezpłatnie przekazuje preparat, ale tylko w sytuacji bezpośredniego zagrożenia życia. Pozostali chorzy muszą za niego płacić pełną stawkę.
OGLĄDAJ TVN24 W INTERNECIE W TVN24 GO
O ważności tego leku i nadziei, jaką budzi u pacjentów, opowiadali w TVN24 doktor Maciej Urlik, transplantolog ze Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu i ojciec 2,5 letniego syna chorego na mukowiscydozę oraz Anna Cisowska, działaczka ruchu społecznego "2000 powodów" i matka 10-letniej Hani chorującej na mukowiscydozę.
"Do tej pory walka była objawowa"
Urlik wspomniał, że "do tej pory leczenie opierało się na walce z gęstym śluzem". - Walka była objawowa. Wiedzieliśmy, że gęsty śluz jest i trzeba było w różny sposób sobie z nim radzić: za pomocą fizjoterapii czy niektórych leków. W tej chwili, po wprowadzeniu (refundowanych - red.) leków, śluz u pacjentów chorych na mukowiscydozę pomału zaczyna przybierać prawidłową konsystencję, nie powodując trudności z pozbyciem się - opisał.
- Możemy więc powiedzieć, że to, co leży u podnóża tej choroby, przestaje być głównym problemem albo, przynajmniej w zdecydowanym stopniu, zmniejszy się - podsumował.
Jak wygląda codzienne życie z mukowiscydozą
- Żeby mówić o pełnym stuprocentowym leczeniu przyczynowym, to jest coś na co czekamy, czyli terapia genowa, która spowoduje, że wadliwa struktura genetyczna zostanie naprawiona. Niemniej wyniki leków, o których mówimy dzisiaj, są rewelacyjne na całym świecie - dodał.
"Wyzwanie, jeśli chodzi o życie codzienne"
Cisowska pytana była o wyzwania dla rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę. - Największym wyzwaniem jest reżim, któremu są poddawane dzieci - odpowiedziała.
- To codzienne inhalacje, które w zależności od przebiegu choroby mogą zajmować nawet dwie godziny dziennie. To ograniczenia podobne do tych, które mamy w trakcie covidu - wymieniła. - My tak naprawdę w takim covidzie żyjemy od czasu diagnozy dziecka - przyznała.
Cisowska obrazowała, że dzieci chore na mukowiscydozę "przyjmują dziennie dziesiątki różnego rodzaju tabletek, leków, suplementów, witamin". - Jest to naprawdę duże wyzwanie, jeśli chodzi o życie codzienne, zaostrzenia, pobyty w szpitalach, przerwy w edukacji - mówiła. - To życie pełne ograniczeń - zaznaczyła.
Wspomniała przy tym, że wyzwaniem dla rodzica chorego dziecka jest rozmowa z nim na temat choroby. - Żaden rodzic nie jest przygotowany na to, aby rozmawiać z dzieckiem na przykład na temat mediany zgonów, która w mukowiscydozie wynosi obecnie w Polsce 24 lata - zwróciła uwagę. - Musimy się mierzyć z tymi informacjami, bo dzieci, prędzej czy później, zaglądają do internetu - dodała.
- Teraz mogę powiedzieć, że jestem bardzo szczęśliwa - mówiła. Jak dodała: "jeśli córka kiedykolwiek znajdzie te informacje, to powiem jej, że one są już nieaktualne i że rozmawiamy o normalnym życiu, o planowaniu przyszłości".
Autorka/Autor: akw/kab
Źródło: TVN24
Źródło zdjęcia głównego: tvn24