Potrzebują 17 milionów złotych. Terapia genowa to dla Leona jedyna nadzieja

Leon
Potrzebują 17 milionów złotych. Terapia genowa to dla Leona jedyna nadzieja
Źródło: Katarzyna Czupryńska-Chabros/Fakty po Południu TVN24
Sprawa jest pilna, bo choroba Duchenne'a, na którą cierpi chłopiec, szybko postępuje. Wszystkie jego mięśnie słabną. Leon potrzebuje terapii genowej w klinice w Bostonie - za wszystko trzeba zapłacić około 17 milionów złotych.

Chcieliby, żeby ich syn mógł biegać i cieszyć się życiem, ale wiedzą, że czasu mają coraz mniej. Dlatego w walce z podstępnym przeciwnikiem wołają o pomoc. - To jest choroba postępująca - podkreśla Marlena Słomka, mama Leona.

Zbiórka na rzecz Leona jest prowadzona na platformie Siepomaga.pl

Sześciolatek zmaga się z dystrofią mięśniową Duchenne'a. - To ciężka genetyczna choroba, która osłabia wszystkie mięśnie po kolei. Najpierw chłopcy tracą możliwość chodzenia, siadają na wózek. Później jest respirator, a na końcu wysiada serce - opisuje Ewa Porada z Fundacji Siepomaga.

Z Leonem jest coraz gorzej

Choroba dotyka niemal wyłącznie chłopców. U Leona już widać jej postęp. - Ma problem z ubieraniem, nawet chociażby założeniem koszulki. On potrzebuje naszej pomocy. Ma problem z chodzeniem po schodach. Jest coraz ciężej. Nie pobiegnie za chłopcami tak samo, bo nie może. Bardzo szybko się męczy - wymienia mama Leona.

- Rzeczy, które robił jeszcze rok temu, półtora roku temu, teraz przychodzi mu już coraz ciężej robić. Każda choroba jest dla niego zagrożeniem, bo następuje zapalenie mięśni - mówi Krzysztof Słomka, tata Leona.

Dramatyczną diagnozę bliscy chłopca usłyszeli w czerwcu ubiegłego roku. Od tego momentu walkę o jak najdłuższe zachowanie jego sprawności toczy cała rodzina. Po przedszkolu, zamiast zabawy, jest rehabilitacja. Zresztą i zabawa jest okazją do ćwiczeń.

- To jest jednak sześcioletnie dziecko, które musi wykonywać ogrom pracy w swoim codziennym dniu - zauważa Igor Słomka, brat Leona. - Dostaje sterydy, aby wzmocnić organizm, żeby nie było żadnych zapalnych stanów - informuje mama chłopca. Na tę chwilę dostępne jest tylko takie leczenie, innego refundowanego w Polsce nie ma.

Jedyną nadzieją jest terapia genowa w USA

Amerykańska Agencja do Spraw Żywności i Leków dwa lata temu dała nadzieję dzieciom z dystrofią i ich bliskim. Zatwierdziła pierwszą terapię genową hamującą rozwój choroby.

- Na podstawie badań odbywa się wstępna kwalifikacja. Na podstawie tej kwalifikacji klinika wystawia kosztorys - przybliża Ewa Porada. - Na początku, jak usłyszeliśmy tę kwotę, to tak nas troszeczkę ścięło z nóg - przyznaje tata Leona.

Za terapię genową podawaną w klinice w Bostonie oraz przelot i pobyt w Stanach, a także za rehabilitację, trzeba zapłacić około 17 milionów złotych. - My musimy prosić ludzi po prostu. Inaczej nie damy rady. To jest jedyny nasz ratunek - mówi mama Leona.

Chłopca wspierają znani i lubiani: raper Peja i aktorka Weronika Książkiewicz, aktorka i reżyserka Małgorzata Potocka, aktor i stand-uper Rafał Rutkowski.

OGLĄDAJ: Lekarz: ja muszę odmawiać przyjęcia na SOR, bo nie mam miejsc
pc

Lekarz: ja muszę odmawiać przyjęcia na SOR, bo nie mam miejsc

Ten i inne materiały obejrzysz w subskrypcji
Czytaj także: