Rodzice dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a szukali ratunku w Sejmie

Gorniak 2
Rodzice dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a szukali ratunku w Sejmie
Źródło: Katarzyna Górniak/Fakty TVN
W Polsce jest około 400 dzieci, które cierpią na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Niedawno pojawił się nowy amerykański lek, który wreszcie daje jakąś nadzieję, ale terapia kosztuje kilkanaście milionów złotych. Internetowe zbiórki czynią cuda, ale przecież nie zawsze się udają. W tym tygodniu ratunku dla swoich dzieci rodzice szukali w Sejmie.

Ignaś wraz ze swoimi rodzicami w tym tygodniu przyjechał do Sejmu. Państwo Liss wraz z innymi rodzicami chcieli, by wysłuchali ich politycy. - Jesteśmy sami z chorobą naszych dzieci - mówił pan Bartłomiej Liss, tata chorego chłopca.. - Państwo polskie walczy, żeby każde dziecko żyło, ale jeżeli to dziecko przeżyje, urodzi się, to rodzice są zostawieni na pastwę losu - mówiła pani Jolanta Pawlak, matka chorego Maćka. 

Dzieci takich jak Ignaś jest w Polsce około 400. Pokazywaliśmy ich historię w naszych materiałach. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to rzadka choroba genetyczna, która dotyka tylko chłopców i prowadzi do nieodwracalnego zaniku mięśni. 

- Powolna agonia. To jest schyłek tej choroby. Człowiek czeka na dziecko i potem dostaje taką diagnozę i nie może patrzeć na przyszłość swojego dziecka z nadzieją - mówi pani Alicja Orlik, matka chorego Adasia. 

Nadzieją terapia genowa

Rodzicom chorych nadzieję daje nowa terapia genowa opracowana w Stanach Zjednoczonych. - Jest już zarejestrowana dla chłopców powyżej czwartego roku życia. Spowolniłaby nam rozwój choroby. Takie są wstępne wyniki badań - wskazuje prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. 

Wyniki są wstępne, danych jest niewiele, ale dla rodziców to i tak już bardzo dużo. - My wierzymy, my wierzymy, bo to nas po prostu trzyma na siłach - podkreśla pan Bartłomiej Liss, tata Ignacego. 

Dlatego dla swoich dzieci muszą stać się milionerami, bo miliony kosztuje terapia, na którą zakładają zbiórki. W internecie to te rekordowe na kwoty, które trudno sobie nawet wyobrazić, a co dopiero zgromadzić.

- Uzbieraliśmy w ciągu roku trzy miliony złotych. Tak naprawdę jesteśmy już wykończeni tą zbiórką - wyznaje pani Jolanta Pawlak. - 16 milionów na jedno dziecko. Na takie pytania też odpowiadamy w mediach społecznościowych. Czy to się opłaca? - mówi pani Alicja Orlik.

Amerykańska terapia nie jest refundowana w Polsce. Preparat nie został dopuszczony na rynek unijny. - To jest wielka nadzieja. Ja rozumiem stronę społeczną i rodziców tych dzieci, że oni nie do końca muszą rozumieć kwestie rejestracji leku, badań klinicznych - przyznaje Agnieszka Gorgoń-Komor, posłanka Koalicji Obywatelskiej.

Do zrobienia jest sporo. Rodzice do Sejmu przyszli ze swoimi pomysłami na finansowanie i postulatami na rehabilitowanie. Politycy zapowiadają teraz spotkania z grupie odpowiednich osób, decydentów, ekspertów. - Musimy poradzić z terapią jak najszybciej, bo czas niestety gra na naszą niekorzyść - podkreśla tata chorego Ignacego. 

Czytaj także: