"Mazowiecki Szpital Bródnowski w najbliższych miesiącach rozpocznie badania nad opracowaniem pionierskiej terapii genowej mózgu. Jej celem jest leczenie choroby Parkinsona oraz innych chorób neurodegeneracyjnych. Prace umożliwi 150 mln zł dofinansowania z Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP), w ramach Priorytetu XII Funduszy Europejskich dla Mazowsza 2021-2027", poinformowano w czerwcu na stronach Funduszy Europejskich na Mazowszu. 

Innowacyjne badania już za kilka miesięcy

- Wiodącym tematem finansowanego przez Unię Europejską projektu jest terapia genowa mózgu w chorobach neurozwyrodnieniowych. Może się okazać, że metoda ta będzie przełomem w dotychczasowym leczeniu choroby Alzheimera i choroby Parkinsona - zapowiedział w czerwcu prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, koordynator Oddziału Neurochirurgii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego.

Dowiedz się więcej:

Nieważne, ile kroków, ale w jakim tempie. Eksperci o "japońskim chodzie"

Profesor Ząbek ma na koncie wiele osiągnieć na międzynarodową skalę. W prowadzonej przez niego Klinice Neurochirurgii przeprowadzono m.in. jedne z pierwszych na świecie operacji wszczepienia układów stymulujących do obu półkul mózgowych w chorobie Parkinsona i dystonii. Wykonano też pierwszą na świecie terapię genową mózgu w demencji oraz zaniku wieloukładowym.

Wybitny neurochirurg był gościem najnowszego odcinka "Wywiadu medycznego" Joanny Kryńskiej. Mówił m.in. o terapii genowej mózgu i podał więcej szczegółów na temat leczenia tą innowacyjną metodą. - Potrzebna będzie m.in. zgoda Komisji Etycznej, ale jesienią będziemy gotowi, żeby już planować terminy - stwierdził.

OGLĄDAJ: Choroba Bruce'a Willisa. Jej leczenie robimy "jako jedyni w Europie"

Choroba Bruce'a Willisa. Jej leczenie robimy "jako jedyni w Europie"

Posłuchaj

Dowiedz się więcej

Wstrzymaj

Zobacz cały materiał

Ten i inne materiały obejrzysz w subskrypcji

Czym jest terapia genowa mózgu?

- Wiele chorób jest genetycznie uwarunkowanych. I niekiedy to genetyczne uwarunkowanie polega na tym, że brak jest jakiegoś genu. W niektórych chorobach przez to, że gen źle pracuje, produkowane jest toksyczne białko, które uszkadza mózg. Terapia genowa to możliwość wyprodukowania kopii brakującego genu i podanie go w miejsce, gdzie on powinien być. W innych przypadkach - wyprodukowanie genu, który podany do odpowiednich struktur mózgu zablokuje funkcję tego źle pracującego genu, przez co białko toksyczne nie będzie się produkowało - tłumaczył prof. Ząbek w "Wywiadzie Medycznym". W konsekwencji organizm sam może wyeliminować takie białko i w efekcie może zatrzymać chorobę, albo nawet ją cofnąć.

Terapia genowa to możliwość wyprodukowania kopii brakującego genu i podania go w miejsce, gdzie on powinien być. W innych przypadkach – wyprodukowanie genu, który podany do odpowiednich struktur mózgu zablokuje funkcję tego źle pracującego

prof. Mirosław Ząbek, neurochirurg

W nowatorskiej metodzie kopia genu zostanie dostarczona i precyzyjnie umieszczona w odpowiednim miejscu dzięki wykorzystaniu wektora wirusowego, czyli fragmentu kwasu nukleinowego, pełniącego kluczową rolę w przechowywaniu i przekazywaniu informacji genetycznej.

- Terapię genową można porównać do antybiotykoterapii. Jest substancja czynna, która działa na bakterie – u nas substancją czynną jest gen. Musi do tego antybiotyku być jakiś nośnik, który będzie albo w dwunastnicy się wchłaniał, albo w żołądku, albo w jelitach. My stosujemy wektor wirusowy - tłumaczył profesor w rozmowie z Joanną Kryńską.

Jak dodał, oprócz genów można podawać też czynniki troficzne, które rewitalizują część mózgu. - Można tę sytuację porównać do grządki, na której usycha trawa, marchew, pietruszka. Idziemy z konewką, polewamy to miejsce i rośliny zaczynają znowu odżywać. Podobne techniki stosuje się w mózgu. Teraz planujemy w taki sposób z mózgowopochodnymi czynnikami troficznymi rozpocząć leczenie choroby Alzheimera we wczesnych fazach - zapowiedział.

Choroba zapominania

Choroba Alzheimera jest postępującą, neurodegeneracyjną chorobą mózgu. Jej dokładna przyczyna nie została jeszcze w pełni poznana. Uważa się, że jest spowodowana nieprawidłowym gromadzeniem się białek w komórkach mózgowych i wokół nich. Złogi białka amyloid tworzą blaszki wokół komórek mózgowych, a złogi białka tau - sploty w ich wnętrzu. "W efekcie ich działania zmniejsza się liczba przekaźników chemicznych (zwanych neuroprzekaźnikami) zaangażowanych w wysyłanie wiadomości lub sygnałów między komórkami mózgowymi. Poziom jednego neuroprzekaźnika, acetylocholiny, jest szczególnie niski w mózgach osób z chorobą Alzheimera" - tłumaczą eksperci w materiałach Ministerstwa Zdrowia.

Chociaż nie wiadomo dokładnie, co powoduje rozpoczęcie tego procesu, naukowcy wiedzą, że choroba zaczyna się wiele lat przed pojawieniem się objawów, które zazwyczaj ujawniają się po 60.–65. roku życia, ale procesy patologiczne, które prowadzą do neurodegeneracji, rozpoczynają się nawet 30 lat wcześniej.

Skorzysta cała Europa

Jak wspomniał profesor, w Stanach Zjednoczonych wykonano już sześć zabiegów z zastosowaniem terapii genowej u chorych na alzheimera. - Dokładnie z tymi samymi kolegami z San Diego i Ohio będziemy je teraz wykonywali w Polsce. U tych sześciu chorych zauważa się znaczną poprawę pamięci w szybkim i krótkim czasie - powiedział neurochirurg. Poinformował też, że dokumentacja związana z projektem powinna zostać sfinalizowana w najbliższych dniach.

Dowiedz się więcej:

Brak snu a rozwój choroby Alzheimera. Nowe badania

Jak już wspominaliśmy, projekt szpitala bródnowskiego będzie wdrażany w ramach Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP), która koncentruje się na kluczowych technologiach dla globalnej konkurencyjności Europy. - Oczekiwanie jest takie, żeby to, co my uzyskamy, mogło wzbogacić nie tylko Polskę, ale i Europę - podsumowuje profesor.

Prof. Ząbek wytypuje cztery ośrodki, które wyłonią pacjentów do badań. Jak zaznacza w rozmowie z tvn24.pl, część z nich otrzyma terapię genową, część placebo. Po potwierdzeniu pozytywnych wyników nowatorska technika zostanie wprowadzona na rynek i będzie mogła być stosowana w innych szpitalach jako element innowacyjnych procedur medycznych.

Terapia genowa należy obecnie do najbardziej obiecujących strategii leczenia innej choroby neurodegeneracyjnej, dotykającej głównie układu ruchowego - choroby Parkinsona. Wyniki pierwszych badań z udziałem ludzi wykazują bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność w poprawie lub stabilizacji objawów ruchowych. Obecnie z taką diagnozą żyje około 8,5 mln ludzi na świecie. Szacuje się, że w 2040 r. ta liczba podwoi się. Z kolei z chorobą Alzheimera zmaga się globalnie około 55 milionów osób. W 2030 roku liczba ta ma wzrosnąć do 78 milionów, a w 2050 roku do 115 milionów, podaje Biuletyn Informacji Publicznej RPO. W Polsce już w 2016 r. z chorobą Alzheimera żyło ponad 300 tys. osób, a łącznie z innymi postaciami otępień – ponad 500 tys. osób. Prognozy wskazują, że do 2050 r. liczba ta może ulec podwojeniu.