Kluczowe fakty:
- Dystrofia Mięśniowa Duchenne (DMD) jest nieuleczalną, postępującą chorobą, prowadzącą do postępującej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci.
- DMD dotyka głównie chłopców. Dzięki możliwości zastosowania wsparcia oddechowego życie pacjentów udaje się już znacząco wydłużyć, ale wciąż umierają zbyt wcześnie - w trzeciej lub czwartej dekadzie życia.
- Na DMD nie ma leku. Rodzice chorych dzieci z nadzieją patrzą w przyszłość i liczą na to, że pojawi się skuteczna terapia.
- Historią swojej rodziny podzieliła się z tvn24.pl Małgorzata Dziugieł, mama 15-letniego Kuby z DMD, współzałożycielka Fundacji StopDuchenne.
Małgorzata Dziugieł jest mamą dwóch córek i 15-letniego Kuby, zmagającego się z chorobą Duchenne (DMD). Jak wspomina, pierwsze objawy choroby jej syna pojawiły już we wczesnym dzieciństwie. Chłopiec późno zaczął chodzić - dopiero w wieku 16 miesięcy.