Ministerstwo Zdrowia: nowa terapia dla chorych na mukowiscydozę będzie refundowana

Podczas wtorkowej konferencji prasowej wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że udało się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w leczeniu mukowiscydozy, w tym jedynych leków przyczynowych, które uzyskały rejestrację.

– Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych – przekazał wiceminister. – Dzisiaj wydaliśmy decyzję, dzisiaj na liście ta terapia będzie dostępna - dodał.

O tym, że pacjenci czekają na tę refundację pisaliśmy wielokrotnie>>>

Minister przekazał, że najnowsza terapia dostępna od 1 marca w Polsce obejmie około tysiąc pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie 500 milionów złotych. Środki pochodzić będą z Funduszu Medycznego.

Wiceminister powiedział, że terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce. – Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że terminie pilnym, około 1 maja, pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres, będą mogły to udostępnić - powiedział.

Pozostałe terapie dotyczyć będą chorych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a.

– Druga technologia, która jest w tym zakresie, to jest Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności – zaznaczył Miłkowski.

Z kolei pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a od 2. roku życia i z wagą powyżej 12 kilogramów "otrzymają dostęp do znanej od wielu lat technologii lekiem, ale do tej pory nierefundowanej". Terapia ta może wydłużyć o kilka lat czas normalnego funkcjonowania dla chorych na tę chorobę.

– To bardzo ważny czas dla naszych pacjentów, ich rodzin i dla specjalistów zajmujących się leczeniem tej choroby – skomentowała dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy. Podkreśliła, że nowe metody terapii, czyli modulatory białka CFTR, dają szanse chorym na mukowiscydozę na coraz dłuższe życie w lepszej jakości.

– Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań – wskazała. Wyjaśniła, że modulatory biała CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych, których budowa i funkcja jest zaburzona w skutek defektu genetycznego.

Walicka-Serzysko powołała się na wyniki badań klinicznych, które pokazały, że u chorych poprawia się czynność płuc, poprawia się stan odżywienia, zmniejsza się częstość zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej, poprawia się jakość i długość życia.

OGLĄDAJ TVN24 NA TVN24 GO >>>

Mukowiscydoza jest wrodzoną, nieuleczalną, wieloukładową chorobą, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną. Ujawnia się u osób, które odziedziczyły nieprawidłowe geny od obojga rodziców. Przyczyną choroby są mutacje w genie CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, błonowy regulator przewodnictwa).