Tata, dziadek i wujek 18-miesięcznej Zosi idą pieszo 1300 kilometrów z Zakopanego na Hel. Chcą w ten sposób nagłośnić zbiórkę na lek, którego potrzebuje dziewczynka. Chociaż od pierwszego września terapia dla dzieci z SMA jest refundowana, to są trzy kryteria. Jedno z nich wykluczyło Zosię. - Świetna wiadomość na 10 minut, po chwili okazało się, że te kruczki przyćmiły nasze zbiórki i ludzie na ulicach mówią, żebyśmy szli do domu, bo przecież jest refundacja - mówi tata dziewczynki.
Od 1 września "najdroższy lek świata" o nazwie onasemnogene abeparvovec (nazwa handlowa: zolgensma) jest w Polsce refundowany. Zgodnie z informacjami Fundacji SMA, cena producenta za jedną dawkę preparatu wynosi 2,125 mln dolarów, czyli ponad 10 milionów złotych. Jednak, żeby państwo sfinansowało nim terapię, dziecko musi spełnić trzy kryteria: musi być objęte programem badań przesiewowych, mieć mniej niż pół roku i nie otrzymywać wcześniej innych leków na SMA.
Czytaj także: Terapia tylko dla dzieci do 6. miesiąca życia. Dlaczego resort stawia bariery w refundacji?
Tata Zosi wspomina, że kiedy już w sierpniu minister zdrowia Adam Niedzielski zapowiedział refundację, na początku bardzo się ucieszyli. Niestety, później okazało się, że jego 18-miesięczna córka przekracza wiek, który jest jednym z kryteriów.
- Świetna wiadomość na 10 minut, po chwili okazało się, że te kruczki przyćmiły nasze zbiórki i ludzie na ulicach mówią, żebyśmy szli do domu, bo przecież jest refundacja. Te przychody dzienne na kontach tych wszystkich zbiórek, wszystkich dzieci, które zostały pominięte, a jest ich 25 na ten moment, potocznie mówiąc, siadły o 150 procent - mówi pan Tomasz, tata Zosi.
Dodał, że wcześniej mieli około 50 tysięcy wpływów dziennie na konto zbiórki. Teraz jest to około 20 tysięcy.
Rodzina musi zebrać ponad 9 mln zł. A czasu jest coraz mniej. Zosia ma już 9 kg, lek można przyjąć poniżej wagi 13,5 kg. Dlatego tata dziewczynki, jej dziadek i wujek postanowili działać.
"Kiedyś zrozumiesz, że tata nie mógł czekać z założonymi rękami"
Postanowili pieszo przejść 1300 km z Zakopanego na Hel i w ten sposób nagłośnić zbiórkę. Od piątku są w Gdańsku.
- W trasę wybraliśmy się po to, aby wygenerować te kosmiczne pieniądze, które są potrzebne nam, być dać Zośce drugą szansę. Sami nie jesteśmy w stanie na swoim podwórku zebrać tak potężnej kwoty pieniędzy, dlatego z pomysłem Karola, wujka Zosi, zdecydowaliśmy się, że wyjdziemy w Polskę i poprosimy cały kraj o wsparcie - mówi pan Tomasz.
Jak dodaje wujek Zosi, pan Karol, chociaż 9 mln zł to ogromna kwota, oni nie zamierzają się poddać. - Przemierzamy od 20 do 40 km dziennie, chcieliśmy się wyróżnić, pokazać, że nie siedzimy z założonymi rękoma. Pomimo kłód rzucanych nam pod nogi, nie poddajemy się i będziemy walczyli dopóki tych pieniędzy nie zbierzemy - mówi.
"Idę 1300 kilometrów pieszo, z Zakopanego na Hel... Zostawiłem Cię, Zosiu, bo idę po Twoje zdrowie... Kiedyś mi to wybaczysz, kiedyś zrozumiesz, że tata nie mógł czekać z założonymi rękami, że nie było go przy Tobie. Jestem w trasie z dziadkiem i wujkiem - walczymy o Ciebie, córeczko. Spotykamy tylu dobrych ludzi... Pokochali Cię całym sercem... Boję się jednak, że nie zdążymy... Ta świadomość mnie paraliżuje" - napisał tata dziewczynki na stronie zbiórki.
Poza refundacją
Z refundacji najdroższej terapii świata nie może skorzystać 27 dzieci w Polsce, bo wykluczają je kryteria programu lekowego. Rodzice małych pacjentów apelują, żeby system zaopiekował się również nimi.
Jak jednak dowiedziała się dziennikarka tvn24.pl Karolina Kowalska, urzędnicy Ministerstwa Zdrowia nie są przeciwni finansowaniu zolgensmy 27 dzieciom, jednak resort nie może znaleźć odpowiedniej formuły prawnej.
Czym jest SMA?
SMA (ang. spinal muscular atrophy) to choroba uwarunkowana genetycznie, wywołana mutacją w genie SMN1, w wyniku której u pacjentów produkowane są niewystarczające ilości białka SMN, niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych. W efekcie dochodzi do stopniowego zaniku i osłabienia mięśni, a w konsekwencji również paraliżu mięśni szkieletowych i oddechowych. Bez właściwego leczenia choroba może doprowadzić do śmierci z powodu niewydolności oddechowej jeszcze przed ukończeniem przez dziecko drugiego roku życia.
Czytaj też: Minister zdrowia odpowiada RPO w sprawie ograniczeń wiekowych w sprawie refundacji leku na SMA
Chorobę dzieli się na cztery podtypy. Najcięższe jest SMA typu 1, które ujawnia się już u niemowląt. Dziecko najpierw traci zdolność poruszania kończynami, a w ciągu dwóch lat dochodzi do pełnego unieruchomienia i niewydolności oddechowej. Do czasu wynalezienia nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego ten typ choroby był najczęstszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.
SMA typu 2 daje objawy już wówczas, gdy dzieci są w stanie samodzielnie siedzieć, a SMA typu 3, gdy już chodzą. Najrzadsza postać choroby, SMA typu 4, ujawnia się w wieku dorosłym. Powoduje wówczas niedowład, osłabienie i przykurcze mięśniowe.
W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje obecnie około tysiąca osób, a chorobę co roku diagnozuje się u około 50 dzieci.
Źródło: TVN24
Źródło zdjęcia głównego: TVN24