Zbiórka zakończona sukcesem, wielkie świętowanie przed domem malutkiego Oliwiera

U 11-miesięcznego Oliwiera Komana z Wadowic zdiagnozowano w lipcu SMA (rdzeniowy zanik mięśni) typu pierwszego. Dziecko nie kwalifikuje się do refundacji leczenia terapią genową, na którą potrzeba 8,5 miliona złotych.

W internetowym portalu zorganizowano zbiórkę, która ma umożliwić leczenie. W czwartek (29 grudnia) tuż przed godziną 22, udało się zebrać planowaną kwotę 8,5 miliona złotych. Tego dnia na konto zbiórki wpłynęło 1,5 miliona złotych od jednego darczyńcy.

Jeden ze zbierających - pomysłodawca akcji "Ulica dla Oliwera" (w ramach, której proponowano wylicytowanie własnej nazwy ulicy w Wadowicach) - Dawid Brusik przekazał, że przed tą dużą wpłatą, do finalnej kwoty brakowało blisko dwóch milionów złotych. - Ktoś wpłacił półtora miliona i później internet oszalał i resztę brakującej kwoty wpłacili ludzie, którzy śledzili tę zbiórkę, zdarzył się cud w Wadowicach - podkreślił Brusik. Nie wiadomo, kto wpłacił 1,5 miliona złotych. Wpłata na portalu siepomaga.pl opisana jest jako "anonimowa".

Suma zgromadzonych środków na leczenie chłopca wciąż rośnie, bo akcja pomocowa została rozpisana do 31 stycznia 2023 roku.

Z okazji zakończenia zbiórki w piątek wieczorem przed domem Oliwiera w Wadowicach zebrała się rodzina, przyjaciele, sąsiedzi i wielu z zaangażowanych w pomoc dla niespełna rocznego chłopca. Pojawili się również strażacy, którzy przyjechali służbowymi wozami. Łącznie około stu osób świętowało sukces zbiórki przy pomocy zimnych ogni, balonów i szampanów.

- Nie da się opisać tego, co się wydarzyło. Stał się cud. Można powiedzieć, że udało się zebrać taką kolosalną kwotę w tak krótkim czasie. Dziękujemy wszystkim, którzy nam pomogli, bez nich by się to nie udało - powiedziała babcia Oliwiera.

W podobnym tonie wypowiadał się Artur Koman, tata chłopca. - Jestem pod wrażeniem, że taka armia wsparła mojego synka. Dla mnie to było niemożliwe, a jednak stał się cud - mówił.

Ratunkiem dla dzieci chorych na SMA jest tak zwany "najdroższy lek świata" o nazwie onasemnogene abeparvovec (nazwa handlowa: zolgensma). Terapia tym lekiem kosztuje kilka milionów złotych. Żeby państwo sfinansowało terapię, dziecko musi spełnić trzy kryteria: musi być objęte programem badań przesiewowych, mieć mniej niż pół roku i nie otrzymywać wcześniej innych leków na SMA.

Lekarze zdiagnozowali u Oliwiera SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, w dniu, w którym skończył on sześć miesięcy. Około miesiąca później w wykazie leków refundowanych ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia znalazł się lek zolgensma. Decyzją ministerstwa z pomocy w walce z tą rzadką chorobą mogą skorzystać wyłącznie dzieci do szóstego miesiąca życia. To oznacza, że 27 dzieci - w tym Oliwier - przekraczające wiek wskazany przez resort, nie mogło liczyć na refundację "najdroższego leku świata".

Czytaj też: Refundacja terapii genowej dla dzieci przyjmujących inny lek trudna z punktu widzenia prawa

Jak dowiedziała się dziennikarka tvn24.pl Karolina Kowalska, urzędnicy Ministerstwa Zdrowia nie są przeciwni finansowaniu zolgensmy 27 dzieciom, jednak resort nie może znaleźć odpowiedniej formuły prawnej.

W sprawie interweniował między innymi rzecznik praw obywatelskich Marcin Wiącek, jednak nie przekonał ministra zdrowia do zmiany decyzji. Dlaczego? Jak informował tvn24.pl resort zdrowia, "wynika to bezpośrednio z głównego badania rejestracyjnego leku prowadzonego w grupie dzieci do szóstego miesiąca życia, przeglądu medycznego prowadzonego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), kryterium wiekowego określonego w Europejskim Publicznym Raporcie Oceniającym Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz projektu programu lekowego złożonego przez producenta".

Dlatego rodzice 27 dzieci zostali zmuszeni do dalszego szukania pomocy darczyńców z użyciem zbiórek.

SMA (ang. spinal muscular atrophy) to choroba uwarunkowana genetycznie, wywołana mutacją w genie SMN1, w wyniku której u pacjentów produkowane są niewystarczające ilości białka SMN, niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych. W efekcie dochodzi do stopniowego zaniku i osłabienia mięśni, a w konsekwencji również paraliżu mięśni szkieletowych i oddechowych. Bez właściwego leczenia choroba może doprowadzić do śmierci z powodu niewydolności oddechowej jeszcze przed ukończeniem przez dziecko drugiego roku życia.

Czytaj też: Minister zdrowia odpowiada RPO w sprawie ograniczeń wiekowych w sprawie refundacji leku na SMA

Chorobę dzieli się na cztery podtypy. Najcięższe jest SMA typu pierwszego, które ujawnia się już u niemowląt. Dziecko najpierw traci zdolność poruszania kończynami, a w ciągu dwóch lat dochodzi do pełnego unieruchomienia i niewydolności oddechowej. Do czasu wynalezienia nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego ten typ choroby był najczęstszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

SMA typu drugiego daje objawy już wówczas, gdy dzieci są w stanie samodzielnie siedzieć, a SMA typu trzeciego, gdy już chodzą. Najrzadsza postać choroby, SMA typu czwartego, ujawnia się w wieku dorosłym. Powoduje wówczas niedowład, osłabienie i przykurcze mięśniowe.

W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje obecnie około tysiąca osób, a chorobę co roku diagnozuje się u około 50 dzieci.