Szansa dla chorych na czerniaka. "Osiągnięcie można porównać do wynalezienia radu"

Prof. Piotr Chłosta, prezes Polskiego Towarzystwa Urologicznego we "Wstajesz i wiesz" w TVN24
Prof. Piotr Chłosta, prezes Polskiego Towarzystwa Urologicznego we "Wstajesz i wiesz" w TVN24
tvn24
tvn24Przełomowe odkrycie naukowców z UW

Przełomowe odkrycie naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego. - Pomyślnie wypadły pierwsze badania kliniczne szczepionki przeciwnowotworowej – podkreśla prof. Jacek Jemielity z UW. Licencję kupiły już dwa międzynarodowe koncerny farmaceutyczne łącznie za 610 mln dol. "Największa w dziejach Polski komercjalizacja nauki" - chwalą się badacze. Pieniądze nie trafią jednak do polskich naukowców, mogą oni w przyszłości liczyć na zyski ze sprzedaży preparatu.

Prof. Jemielity powiedział w środę, że preparat przeszedł pomyślnie pierwszą fazę badań klinicznych i przeznaczony jest do leczenia czerniaka, jednego z najgroźniejszych nowotworów skóry.

- Badania kolejnej fazy nad tym środkiem mogą się zakończyć za 2-3 lata. Sukces ten sprawił, że naszym wynalazkiem zainteresowały się firmy farmaceutyczne, które również chcą go wykorzystać do nowych leków przeciwnowotworowych. W przyszłości dzięki naszemu osiągnięciu może powstać kilka nowej generacji leków – poinformował.

Dyrektor Uniwersyteckiego Ośrodka Transferu Technologii dr Robert Dwiliński wyjaśnił, że wynalazek opracowany przez naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego polega na tym, że zmodyfikowano mRNA (rodzaj kwasu rybonukleinowego RNA, którego funkcją jest przenoszenie informacji genetycznej), które można wykorzystać do terapii genowej.

- Osiągnięcie to można porównać do wynalezienia radu, który najpierw nie miał praktycznego zastosowania, a potem zapoczątkował wykorzystanie promieniotwórczości w medycynie – podkreślił dr Dwiliński.

Pieniądze dla UW mają być, ale nie od razu

Same badania kliniczne, które trzeba było przeprowadzić, to koszt 20-40 mln dol. Polskiego uniwersytetu nie było stać na takie koszty. Naukowcy zdecydowali się nawiązać współpracę z niemiecką firmą BioNTech.

BioNTech pod koniec 2015 r. podpisał kontrakt o wartości 300 mln dolarów z firmą Sanofi, a w 2016 r. z należącym do firmy Roche przedsiębiorstwem biotechnologicznym Genetech w San Francisco (na kwotę 310 mln dolarów). Oba koncerny zamierzają wykorzystać polski wynalazek do opracowania nowych preparatów (immunoterapeutyków w leczeniu nowotworów) opartych na zmodyfikowanym mRNA.

W związku ze sprzedażą licencji pieniądze nie trafią w całości do polskich naukowców. Polacy mogą liczyć na większe korzyści finansowe, kiedy na rynek zostanie wprowadzony konkretny lek.

Dr Dwiliński powiedział, że Uniwersytet Warszawski ma zagwarantowane przychody z każdej zawartej umowy z inwestorami, jak również ze sprzedaży leków i terapii, w których wykorzystane zostanie zmodyfikowane mRNA opracowane przez polskich badaczy. Prace na nim trwały prawie 35 lat, rozpoczęto je na początku lat 80. XX w., brało w nich udział wielu badaczy.

Dyrektor Centrum Nowych Technologii UW prof. Piotr Węgleński powiedział na spotkaniu z dziennikarzami, że żadna polska firma nie była zainteresowana wykorzystaniem wynalazków naukowców UW w badaniach nad własnym preparatem. - To kosztowne przedsięwzięcie – podkreślił.

Zdaniem prof. Jemielity opracowanie nowego preparatu biologicznego i wprowadzenie go na rynek kosztuje obecnie nawet 2 mld dolarów.

Naukowcy tłumaczą "przepis na białko"

Na czym polegały prace?

- Naturalne mRNA jest mało trwałe i szybko ulega degradacji w komórce. Musi również rywalizować w komórce z innymi cząsteczkami mRNA w tym, żeby doszło do jego połączenia z czynnikiem inicjującym translację, niezbędną do wyprodukowania białka. Aby można było wykorzystywać mRNA do terapii, trzeba było je ustabilizować – tłumaczył Jemielity.

Naukowcy z UW zmienili strukturę końca cząsteczki mRNA (zwanego kapem 5’), która jest uniwersalna: znajduje się w zakończeniu każdego mRNA, niezależnie od tego, jaki ma on przepis na dane białko.

- Jednym z elementów kapu 5’ jest mostek trifosforanowy. Zmieniliśmy w nim tylko jeden atom, atom tlenu na atom siarki, ale to wystarczyło, żeby mRNA stało się cztery razy trwalsze i wykazywało kilkakrotnie silniejsze powinowactwo do czynnika inicjującego translację – wyjaśniał naukowiec.

Dodał, że zadziwiające jest, że tak mała modyfikacja wystarczyła, żeby uzyskać duży efekt, tym bardziej, że cząsteczka mRNA zawiera około 80 tys. atomów. Pracowało nad tym wielu specjalistów z całego świata, ale udało się to badaczom polskim, którym pomagali naukowcy z uniwersytetu stanowego w Luizjanie.

Tę przełomową modyfikację nazwano beta S-ARCA. Wkrótce badacze UW odkryli, że jest jeszcze drugi sposób stabilizacji mRNA, który nazwano beta B-ARCA.

Obydwoma wynalazkami zainteresowali się specjaliści niemieccy z uniwersytetu Mainz oraz z należącej do niego firmy biotechnologicznej BioNTech. - Firma ta stała się inwestorem obu naszych opracowań i przejęła na siebie ryzyko finansowe wykorzystania ich w praktyce - podkreślił dr Dwiliński.

Niemiecka firma rozpoczęła również pierwsze badania kliniczne nad preparatem zawierającym trwałe mRNA opracowane przez polskich naukowców. - My z kolei opanowaliśmy syntezę S-ARCA w większym zakresie, w skali gramowej, co zwiększyło zainteresowanie tym wynalazkiem koncernów farmaceutycznych – powiedział prof. Jemielity.

"Potencjał polskiej nauki jest silny"

Do sprawy odniósł się dzisiaj w czwartek prof. Piotr Chłosta, prezes Polskiego Towarzystwa Urologicznego we "Wstajesz i wiesz" w TVN24 . Podkreślał potencjał polskich naukowców związany z biologią molekularną, który daje podstawę do "zanurkowania" w głąb komórki.

Dodał, że godne podziwu jest stworzenie szczepionki genetycznej, która mogłaby zapobiegać późniejszym rozwojom nowotworów, zwłaszcza wśród osób szczególnie narażonych na ryzyko wystąpienia chorób.

- Badania polskich uczonych dowodzą tego, że potencjał polskiej nauki jest silny. Możemy go wykorzystać i wykorzystujmy - skomentował.

Autor: KB//rzw / Źródło: PAP,TVN24

Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock

Pozostałe wiadomości