Posiedzenie senackiej komisji zdrowia. Mama nastolatki chorej na mukowiscydozę z apelem "o jak najszybszą refundację leku dla wszystkich dzieci w Polsce"

Chorzy na mukowiscydozę, śmiertelną chorobe genetyczną, powyżej 12. roku życia mają zapewniony dostęp do leku o nazwie Kaftrio. Rządzący wciąż negocjują z producentem cenę leku dla młodszych dzieci - od 6. roku życia. O sprawie informowała 6 września reporterka "Faktów" TVN Renata Kijowska. Firma farmaceutyczna twierdzi, że chce, by lek był dostępny dla wszystkich i zamierza współpracować z rządem. 

Negocjacje w sprawie refundacji trwają ponad rok, a każdy dzień z mukowiscydozą niesie ryzyko. Dopytywany przez reportera TVN24 o negocjacje wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski stwierdził: - Jeśli państwo chcą zapłacić firmie farmaceutycznej w imieniu Polaków, to proszę negocjować.

Lek od 6. roku życia refunduje większość państw unijnych. To wielki wydatek, ale opłaca się, bo koszty leczenia w szpitalu, przeszczepów płuc, wypłata rent i rezygnacja rodziców z pracy są wyższe. 

ZOBACZ MATERIAŁ "FAKTÓW" TVN: Są za młodzi, żeby otrzymać lek mogący uratować życie. Ministerstwo wciąż prowadzi negocjacje w sprawie refundacji

Temat leku na mukowiscydozę poruszono we wtorek podczas posiedzenia senackiej komisji zdrowia. Głos zabrała mama 14-letniej Amelii chorej na mukowiscydozę, Anna Popławska-Czarny. Opowiedziała o sytuacji rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę, które nie zostały objęte refundacją.

Poinformowała, że jej 14-letnia córka ma "nietypową mutację mukowiscydozy", dlatego "nie przysługuje jej obecnie refundacja dla osób powyżej 12. roku życia".

- Parę lat temu jej stan zdrowia zaczął się mocno pogarszać. Przez ostatnie trzy lata w szpitalu spędziłyśmy łącznie sześć miesięcy. Amelia cztery razy dziennie dostawała dożylne antybiotyki. Kiedy mogłyśmy wrócić do domu, codziennie robiłyśmy rehabilitację płuc, ale córka i tak bez przerwy kaszlała, dusiła się i miała problemy, żeby nabrać powietrze. Bardzo mocno schudła. Wiosną ważyła czterdzieści kilo. Wyglądała jak niedożywiona. Jej płuca stopniowo przestawały działać. W badaniu spirometrycznym wydolność płuc wyniosła pięćdziesiąt sześć procent. To bardzo ciężki stan - opowiadała.

- Ale ja mam dużo szczęścia. Znam języki obce i mam odłożone pieniądze (...) Kaftrio udało mi się sprowadzić z zagranicy. Lek jest bardzo drogi i nie jestem pewna, czy zawsze będzie nas na niego stać. Jestem za to pewna jego efektów - dodała.

Mama Amelii podkreśliła, że "po dwóch miesiącach córka przybrała na wadze pięć kilo". - Wyniki spirometrii podniosły się z pięćdziesięciu sześciu procent na osiemdziesiąt trzy. Lekarz prowadzący Amelię jednoznacznie powiązał to z nowym lekiem - dodała.

- To, co się stało, jest lepsze niż wygrać miliard dolarów. Co jakiś czas dzwonią do mnie inni rodzice. Proszą o wsparcie, o poradę. Dowiaduję się później, co u nich. Jedna rodzina opuściła Polskę. Przyprowadziła się do Niemiec. Jest im bardzo ciężko. Inni organizują zbiórki. Inni czekają. Nie chcą mówić o tym publicznie. Trzeba przyznać, że stoją przed bardzo trudnymi wyborami - mówiła.

Popławska-Czarny zaznaczyła, że "negocjacje w sprawie rozszerzenia refundacji dla dzieci powyżej szóstego życia trwają ponad rok".

- Jestem mamą i mam bardzo dużo szczęścia - powtórzyła. - Dlaczego ma nie udać się innym? Bo mają mniej pieniędzy czy dlatego, że nie opuścili ojczyzny? - pytała.

- Proszę o jak najszybszą refundację leku dla wszystkich dzieci w Polsce. Niech ministerstwo jak najszybciej zakończy negocjacje, a producent leków niech działa tak, aby każdy polskie dziecko z tą okropną chorobą miało równe szanse - apelowała.

O efektach stosowania leku mówił na posiedzeniu komisji dr Maciej Urlik, transplantolog ze Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu. - Jako rodzice i lekarze te korzyści widzimy na co dzień. To jest ponad sześćdziesięcioprocentowe zmniejszenie ilości hospitalizacji, ponad czterdziestoprocentowa redukcja przypadków wymagających leczenia w oddziałach intensywnej terapii, czyli tych zaostrzeń najbardziej niebezpiecznych - powiedział.

- Ale najważniejsze to jest śmierć, która według szacunków dotknie siedemdziesięciu, osiemdziesięciolatków, a nie tak jak do tej pory dwudziestopięciolatków - dodał.

Podkreślał, że "najlepszy efekt uzyska się, stosując ten lek jak najwcześniej i u wszystkich chorych". - Dlatego prosimy i oferujemy ze swojej strony pomoc w procesie refundacji leku dla chorych w wieku 6-12 lat oraz rozszerzonych o dodatkowe mutacje - powiedział Urlik.

Wiceminister Miłkowski mówił, że "na podstawie pierwotnej rejestracji została dokonana refundacja, później zostały rozszerzone wskazania". - Wiedzieliśmy od razu przy wcześniejszych refundacjach, że zostanie poszerzona na wiek 6-12 - to jest około dwustu osób, ale dodatkowo jeszcze zakończyły się badania na inne mutacje około dwustu pięćdziesięciu osób, a to jest łącznie około 1250-1300 osób, które mają na dzień dzisiejszy wskazania rejestracyjne - dodał.

- Prowadzimy negocjacje trudne, ale nie mogę powiedzieć, jak się zakończą, staramy się - powiedział Miłkowski. - Mamy w najbliższym czasie kolejne spotkanie z centralą firmy, bo polski oddział często nie ma możliwości przeprowadzenia dobrych negocjacji - przekazał.