"Mamy dwa kilogramy czasu". Zbierają na "najdroższy lek świata"

Płacz wyczerpanego rehabilitacją Michasia codziennie rozbrzmiewa w całym domu. I boli wszystkich, bo chociaż na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) choruje tylko on, razem z nim cierpią brat, siostra i rodzice.

- Dla nas SMA to jest choroba całej rodziny. Hubert przyszedł do nas, wyciągnął pieniądze ze swojej skarbonki. 100 złotych wyjął i mówi: mamo, wpłać to dla Michałka – mówi mama chłopca, Justyna Bogucka. - Mam wrażenie, że nie podołałam w pewnym momencie, bo to nie są problemy małych dzieci. 8-letnie dziecko ma inne zmartwienia niż to, czy jego brat zdąży zebrać pieniążki na leczenie – dodaje.

Pierwszy sygnał, że coś jest nie tak pojawił się pięć miesięcy po narodzinach Michasia. Przestał podnosić nóżki i obracać się na boki, a lewa strona jego ciała była widocznie słabsza. Wtedy w Polsce wykryto już pierwsze zakażenia koronawirusem, więc diagnostyka odbywała się przez teleporady. - Pani doktor nas uspokajała, Mówiła, że może on jest leniuszkiem, że może więcej go na rękach nosiliśmy w ostatnim czasie – wspomina Bogucka.

OGLĄDAJ TVN24 W INTERNECIE

W końcu państwu Boguckim udało się dostać na wizytę i badania. Diagnoza - SMA - zawaliła ich świat.

Rodzina 13-miesięcznego Michasia zbiera pieniądze na najdroższy lek świata, czyli jednorazową terapię genową. Cena to 9,5 miliona złotych, pieniądze w mediach społecznościowych zbierają niemal 53 tysiące osób z całej Polski. Korzystają ze wszystkich sposobów, łącznie z tym, że na podwórku państwa Boguckich powstał skup korków, makulatury, złomu i papieru. Do środy udało się zebrać 62 procent kwoty.

- Dziwnie brzmi, mamy 2 kilogramy czasu. Michaś waży teraz 11 kilogramów, a terapię genową można podać dzieciom do 13,5 – zwraca uwagę Justyna Bogucka. Wolontariusz Jacek Skwara mówi, że w pomoc chłopcu zaangażowało się wielu ludzi, którzy nigdy nie widzieli chłopca na żywo. – Natomiast smutne jest to, że musimy wyręczać państwo – podkreśla.

Terapia genowa polega na jednorazowym dożylnym podaniu leku, który w Unii Europejskiej jest dopuszczony warunkowo od maja tego roku. Wobec obiecujących rezultatów refunduje go już dziewięć europejskich państw – między innymi Francja, Niemcy, Włochy, Słowacja i Czechy. W Polsce od początku 2019 roku wszyscy pacjenci mają dostęp do refundowanego, ale bolesnego leczenia spinrazą, którą co cztery miesiące wstrzykuje się w odcinek lędźwiowy kręgosłupa pacjenta.

- Każdy pacjent jest inny, w związku z czym większa liczba leków, które są dostępne, powoduje też możliwość uzyskania dobrego efektu u większej liczby pacjentów, bo nie każdy lek może być zastosowany u każdego – wyjaśnia profesor Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Centrum Zdrowia Dziecka.

Rocznie w Polsce SMA diagnozowane jest średnio u pięćdziesięciorga pacjentów. Dodatkowe wsparcie leczenia takich rzadkich chorób - w ramach zainicjowanego przez niego Funduszu Medycznego - przed wyborami prezydenckimi obiecywał Andrzej Duda. W październiku, podczas uroczystości podpisywania ustawy o Funduszu Medycznym, Mateusz Morawiecki powiedział wprost o planach refundacji kosztownego leczenia SMA. Z kolei rzecznik Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz informuje, że ministerstwo tego procesu nie rozpocznie, "jeżeli producent nie złoży wniosku".

Producent leku zolgensma twierdzi jednak, że nie jest w stanie sprostać obecnym przepisom ustawy refundacyjnej, więc wniosku nie składa. Novartis Poland ma jednak nadzieję, że lek będzie refundowany w ramach wyjątkowej ścieżki prezydenckiego Funduszu Medycznego.

"Przygotowanie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności i przedstawienie go ministrowi właściwemu do spraw zdrowia powinno nastąpić (...) do 26 lutego 2021 r. (...) nie jest dzisiaj możliwe jednoznaczne udzielenie odpowiedzi, które technologie lekowe zostaną uwzględnione w ostatecznym wykazie (...)" – informuje Ministerstwo Zdrowia.

Kiedy i jeśli w ogóle rząd podejmie decyzję, dla Michasia i innych dzieci, które dziś zbierają na terapię genową, będzie już za późno. Dlatego zbiórek jest tak wiele. Prawie trzyletniemu Maciusiowi Cieślikowi do wagi granicznej, która uniemożliwia terapię brakuje pół kilograma. - To bardzo namieszało ludziom. Ludzie na grupie: po co zbieracie, przecież wam dadzą. No nie, nam nie dadzą – tłumaczy Paulina Rzymska, administratorka grupy licytacyjnej Michała Boguckiego.