Sukces zbiórki na "najdroższy lek świata" dla Oliwiera z Wadowic. Anonimowy darczyńca wpłacił 1,5 mln złotych

Od 1 września "najdroższy lek świata" o nazwie onasemnogene abeparvovec (nazwa handlowa: zolgensma) jest w Polsce refundowany. Zgodnie z informacjami Fundacji SMA, cena producenta za jedną dawkę preparatu wynosi 2,125 mln dolarów. Jednak, żeby państwo sfinansowało nim terapię, dziecko musi spełnić trzy kryteria: musi być objęte programem badań przesiewowych, mieć mniej niż pół roku i nie otrzymywać wcześniej innych leków na SMA.

U 11-miesięcznego Oliwiera Komana z Wadowic zdiagnozowano w lipcu SMA (rdzeniowy zanik mięśni) typu pierwszego. Dziecko nie kwalifikuje się do refundacji leczenia terapią genową, na którą potrzeba 8,5 miliona złotych.

Czytaj także: Terapia tylko dla dzieci do 6. miesiąca życia. Dlaczego resort stawia bariery w refundacji?

W internetowym portalu zorganizowano zbiórkę, która ma umożliwić leczenie. W czwartek, 29 grudnia tuż przed godziną 22, udało się zebrać planowaną kwotę 8,5 miliona złotych - wynika z licznika zbiórki.

Suma zgromadzonych środków może jednak wzrosnąć, bo akcja pomocowa została rozpisana do 31 stycznia 2023 roku.

Czytaj też: Tata, dziadek i wujek Zosi przebrali się za Mikołajów. Zbierają pieniądze na "najdroższy lek świata"

- Wczoraj (29 grudnia) na konto zbiórki wpłynęło półtora miliona złotych, te pieniądze wpłaciła anonimowa osoba - potwierdził nam pomysłodawca zbiórki "Ulica dla Oliwera" Dawid Brusik. Dodał, że przed tą dużą wpłatą, do finalnej kwoty brakowało blisko dwóch milionów złotych. - Ktoś wpłacił półtora miliona i później internet oszalał i resztę brakującej kwoty wpłacili ludzie, którzy śledzili tę zbiórkę, zdarzył się cud w Wadowicach - dodał Brusik. Nie wiadomo, kto wpłacił 1,5 miliona złotych. Wpłata na portalu siepomaga.pl opisana jest jako "anonimowa".

Wcześniej - w ramach prowadzonej zbiórki - ogłoszono też nietypową akcję wsparcia dla chłopca. W jednym z serwisów aukcyjnych pojawiła się oferta pod nazwą "Ulica dla Oliwiera", w której można było wylicytować własną nazwę ulicy w Wadowicach. Chodziło o ulicę Energetyków. To jedna z niewielkich uliczek odchodzących od ulicy Zegadłowicza. Aby na przydrożnej tabliczce zobaczyć swoje imię i nazwisko - lub inną, wybraną przez siebie nazwę - trzeba było wesprzeć akcję kwotą minimum miliona złotych i nie dać się przelicytować.

Małgorzata Targosz-Storch z Urzędu Miejskiego w Wadowicach mówiła nam, że od miesięcy mieszkańcy miasta biorą udział w inicjatywach, które mają pomóc w ratowaniu życia małego Oliwiera. - Czas nagli, więc pan burmistrz zgodził się - po wstępnej rozmowie z radnymi - na to, że jeżeli ktoś rzeczywiście wpłaci proponowany milion złotych lub więcej, to złoży projekt uchwały o zmianie nazwy ulicy według wskazówek darczyńcy - mówiła.

Licytacja miała potrwać do 14 stycznia, zamknięto ją w czwartek (29 grudnia) po godzinie 19. - W związku z tym, że udało nam się zebrać całą kwotę na leczenie Oliwera, zamknęliśmy tamtą aukcję i nazwa ulicy pozostanie taka, jaka jest - przekazał nam pomysłodawca zbiórki "Ulica dla Oliwera".

Czytaj też: Borys pierwszym dzieckiem z SMA w Polsce, które dostało refundowany "najdroższy lek świata"

Ratunkiem dla dzieci chorych na SMA jest tak zwany "najdroższy lek świata" o nazwie onasemnogene abeparvovec (nazwa handlowa: zolgensma). Terapia tym lekiem kosztuje kilka milionów złotych. Żeby państwo sfinansowało terapię, dziecko musi spełnić trzy kryteria: musi być objęte programem badań przesiewowych, mieć mniej niż pół roku i nie otrzymywać wcześniej innych leków na SMA.

Lekarze zdiagnozowali u Oliwiera SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, w dniu, w którym skończył on sześć miesięcy. Około miesiąca później w wykazie leków refundowanych ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia znalazł się lek zolgensma. Decyzją ministerstwa z pomocy w walce z tą rzadką chorobą mogą skorzystać wyłącznie dzieci do szóstego miesiąca życia. To oznacza, że 27 dzieci - w tym Oliwier - przekraczające wiek wskazany przez resort, nie mogło liczyć na refundację "najdroższego leku świata".

Czytaj też: Refundacja terapii genowej dla dzieci przyjmujących inny lek trudna z punktu widzenia prawa

Jak dowiedziała się dziennikarka tvn24.pl Karolina Kowalska, urzędnicy Ministerstwa Zdrowia nie są przeciwni finansowaniu zolgensmy 27 dzieciom, jednak resort nie może znaleźć odpowiedniej formuły prawnej.

W sprawie interweniował między innymi rzecznik praw obywatelskich Marcin Wiącek, jednak nie przekonał ministra zdrowia do zmiany decyzji. Dlaczego? Jak informował tvn24.pl resort zdrowia, "wynika to bezpośrednio z głównego badania rejestracyjnego leku prowadzonego w grupie dzieci do szóstego miesiąca życia, przeglądu medycznego prowadzonego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), kryterium wiekowego określonego w Europejskim Publicznym Raporcie Oceniającym Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz projektu programu lekowego złożonego przez producenta".

Dlatego rodzice 27 dzieci zostali zmuszeni do dalszego szukania pomocy darczyńców z użyciem zbiórek.

SMA (ang. spinal muscular atrophy) to choroba uwarunkowana genetycznie, wywołana mutacją w genie SMN1, w wyniku której u pacjentów produkowane są niewystarczające ilości białka SMN, niezbędnego do przeżycia neuronów ruchowych. W efekcie dochodzi do stopniowego zaniku i osłabienia mięśni, a w konsekwencji również paraliżu mięśni szkieletowych i oddechowych. Bez właściwego leczenia choroba może doprowadzić do śmierci z powodu niewydolności oddechowej jeszcze przed ukończeniem przez dziecko drugiego roku życia.

Czytaj też: Minister zdrowia odpowiada RPO w sprawie ograniczeń wiekowych w sprawie refundacji leku na SMA

Chorobę dzieli się na cztery podtypy. Najcięższe jest SMA typu pierwszego, które ujawnia się już u niemowląt. Dziecko najpierw traci zdolność poruszania kończynami, a w ciągu dwóch lat dochodzi do pełnego unieruchomienia i niewydolności oddechowej. Do czasu wynalezienia nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego ten typ choroby był najczęstszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

SMA typu drugiego daje objawy już wówczas, gdy dzieci są w stanie samodzielnie siedzieć, a SMA typu trzeciego, gdy już chodzą. Najrzadsza postać choroby, SMA typu czwartego, ujawnia się w wieku dorosłym. Powoduje wówczas niedowład, osłabienie i przykurcze mięśniowe.

W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje obecnie około tysiąca osób, a chorobę co roku diagnozuje się u około 50 dzieci.