- Wydaje się, że wszystko jest na ostatniej prostej, dla naszych pacjentów to dobra wiadomość - stwierdził prof. Rola, kierownik Oddziału Neurochirurgii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, konsultant wojewódzki w zakresie neurochirurgii dla województwa lubelskiego. Ekspert skomentował informację o wydaniu przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnej opinii dla refundacji worasydenibu dla pacjentów z zaawansowanym glejakiem, czyli nowotworem ośrodkowego układu nerwowego.
- Jest też propozycja utworzenia programu lekowego. Mamy zatem nadzieję, że będzie on refundowany z budżetu od początku 2027 roku - dodał prof. Rola.
Ostateczną decyzję w sprawie refundacji podejmuje Minister Zdrowia po negocjacjach cenowych z producentem leku. Wchodzi ona w życie po obwieszczeniu resortu, które określa zasady refundacji, wskazując m.in., w jakich wskazaniach, na jakich warunkach lek będzie dostępny dla pacjentów.
Nadzieja dla pacjentów z glejakiem II stopnia
Worasydenib jest pierwszym od ponad dwóch dekad nowym lekiem ukierunkowanym molekularnie, który istotnie zmienił możliwości leczenia wybranej grupy chorych na glejaka. W przeciwieństwie do tradycyjnej chemioterapii jego działanie jest wymierzone w konkretny mechanizm wykorzystywany przez komórki nowotworowe.
Chodzi o mutacje genów IDH1 i IDH2, które prowadzą do nadmiernej produkcji 2-hydroksyglutaranu (2-HG), związku sprzyjającego rozwojowi nowotworu. Worasydenib blokuje działanie nieprawidłowych enzymów, ograniczając wytwarzanie 2-HG. Co istotne, lek przenika przez barierę krew-mózg, która utrudnia wielu innym lekom dotarcie do guza.
- Można powiedzieć, że to idealny, inteligentny lek w onkologii. Wpływa on jedynie na piętę achillesową komórek nowotworowych, nie naruszając przy tym metabolizmu zdrowych komórek - wyjaśniał w październiku ubiegłego roku prof. Sergiusz Nawrocki, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, cytowany przez tvn24.pl.
Lek został dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską we wrześniu 2025 r. w leczeniu glejaka II stopnia - gwiaździaka lub skąpodrzewiaka - ze wspomnianymi mutacjami. Chodzi o pierwotne glejaki o niskim stopniu złośliwości (LGG), które, jak czytamy na stronie badaniakliniczne.pl - "rosną stosunkowo powoli, ale mają zdolność naciekania otaczającej tkanki mózgowej". W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy wykazano, że stosowanie tego leku znacząco wydłużyło czas przeżycia wolny od progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa. Komisja Europejska zarejestrowała farmaceutyk do stosowania w monoterapii, zarówno u dorosłych, jak i u młodzieży w wieku 12 lat i starszej. Warunkiem kwalifikacji do zastosowania leku jest również masa ciała wynosząca co najmniej 40 kg. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
Lek jest dostępny w ramach RDTL
Jak tłumaczy w rozmowie z PAP prof. Rola, lek na razie jest dostępny w naszym kraju tylko w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. RDTL umożliwia niektórym pacjentom finansowanie przez Narodowy Fundusz Zdrowia ze środków publicznych nierefundowanych jeszcze w danym wskazaniu terapii. Dotyczy to pacjentów, u których wykorzystano już wszystkie standardowe, refundowane metody leczenia, a nowa terapia nie jest jeszcze finansowana w ramach programu lekowego. Wniosek w tej sprawie składa szpital, w którym leczony jest chory. - RDTL dotyczy pacjentów, którzy byli już leczeni innymi metodami, albo mają przeciwwskazania do innych terapii, niekoniecznie z powodu samej choroby nowotworowej, lecz również innych obciążeń, na przykład choroby serca, i dlatego nie mogą skorzystać z chemioterapii czy radioterapii - wyjaśnił prof. Rola.
Z Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych pacjenci mogą korzystać nawet wtedy, gdy lek jest już w programie lekowym, ale nie mogą zostać do niego zakwalifikowani z powodu przyjętych kryteriów rejestracji leku. - Ten lek jest łatwy w podawaniu, gdyż przyjmuje się go w postaci tabletek - zauważył prof. Rola. - Pacjent przychodzi na jeden dzień do szpitala na kontrolę i otrzymuje kolejny zestaw leków. To również lek o dobrym profilu bezpieczeństwa, podobnie jak inne leki stosowane w terapiach ukierunkowanych molekularnie - dodał.
Przez dwie dekady możliwości farmakologicznego leczenia pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacjami genów IDH1 i IDH2 pozostawały bardzo ograniczone. Po operacji stosowano przede wszystkim obserwację, a w razie potrzeby radioterapię i chemioterapię, które wiązały się często z działaniami niepożądanymi.
Co wiadomo o działaniu worasydenibu?
Badania kliniczne o nazwie INDIGO wykazały, że u leczonych tym lekiem chorych z glejakiem II stopnia mediana czasu wolnego od progresji wyniosła 27,7 miesiąca, w porównaniu z 11,1 miesiąca u tych chorych, którzy otrzymywali placebo. Oznacza to, że pacjenci, którzy otrzymywali lek w postaci tabletek, żyli bez progresji choroby o 16,6 miesiąca dłużej. Przy czym mediana oznacza, że połowa pacjentów miała dłuższy, a druga połowa - krótszy czas bez progresji.
W tvn24.pl pisaliśmy m.in., że wspomniane badanie potwierdziło długotrwałe działanie worasydenibu i wykazały, że terapia nim może też ograniczać napady padaczkowe i odroczyć chemioterapię oraz radioterapię.
Z najnowszych danych przedstawionych pod koniec września podczas kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Neuroonkologii EANO 2026 w Rzymie wynika, że mediana przeżycia pacjentów z glejakiem II stopnia wolnego od progresji choroby może być jeszcze dłuższa. Przeżycia te mogą sięgać nawet 44,1 miesiąca. Oznacza to, że około 77,4 proc. pacjentów pozostawało bez progresji choroby po roku, 61,5 proc. po dwóch latach, 52,4 proc. po trzech i 48,2 proc. po czterech latach. Dla pięcioletnich przeżyć nie ma jeszcze wystarczająco wiarygodnych danych opublikowanych w tej analizie. Wciąż trwają obserwacje i analizy stanu zdrowia chorych.