Olaf jest pierwszym dzieckiem w Polsce uratowanym tą metodą

Procedurę wykonano w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Ośrodek współpracował z Leiden University Medical Center w Holandii, gdzie pobrany we Wrocławiu materiał genetyczny od dziecka został przetworzony. W holenderskim ośrodku do genomu wyizolowanych komórek macierzystych chorego wprowadza się gen kodujący (RAG1) do tego genu działającego niewłaściwie.

- Profesor Arjan Lankester w holenderskim ośrodku pracuje nad modyfikacją komórek macierzystych od ponad 20 lat. Dzięki naszej dobrej współpracy nasz mały pacjent mógł skorzystać z tej metody jako pierwszy w Polsce, a czwarty na świecie. Dwa tygodnie temu piątemu niemowlakowi podano zmodyfikowane, naprawione komórki w Turcji - powiedział kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu prof. Krzysztof Kałwak.

Transplantolog i pediatra dr Monika Mielcarek-Siedziuk wykonała we Wrocławiu pobrania komórek macierzystych i wyjaśniła, dlaczego to było niełatwe. - Dziecko waży około siedmiu kilogramów, ma zaledwie pół litra krwi. Udało nam się pobrać 50 milionów komórek macierzystych na kilogram. Wystarczyłoby to do około 13 przeszczepień. To bardzo dużo. Na szczęście mały Olaf nam pomagał, bo dwukrotnie zasnął w trakcie pobrania - powiedziała lekarka.

Po kilku tygodniach pod koniec września do Wrocławia powrócił naprawiony materiał genetyczny, który 15 października podano choremu dziecku wraz z zastosowaniem chemioterapii. Po dwóch miesiącach wszystko wskazuje na to, że mały Olaf pozytywnie zareagował na leczenie i w piątek opuścił szpital.

- Pierwszy pacjent, któremu podano komórki macierzyste z tym genem kodującym, jest już po terapii 3,5 roku i to jest absolutnie zdrowe dziecko. Normalnie żyje, chodzi do przedszkola. W tej ultrarzadkiej chorobie niezwykle ważne jest, by rozpocząć leczenie jeszcze przed pierwszą dużą infekcją. W przypadku Olafa to się udało, wykorzystaliśmy dany nam czas - powiedział prof. Kałwak.

Rektor Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu prof. Piotr Ponikowski ocenił, że przyszłość hematologii, a zwłaszcza dziecięcej hematologii, polega właśnie na takich terapiach genowych.

- To jest właśnie ten sposób, gdy lekarz może zastosować celowaną dla danego pacjenta terapię. W hematologii dziecięcej widzimy to najmocniej. Bardzo gratuluję zespołowi naszej kliniki, że reprezentuje taki poziom kompetencji. Dziękuję też rodzicom, że mieli odwagę zaufać lekarzom i nowatorskiej terapii. Rzadko bywam wzruszony, ale wobec tego sukcesu trudno przejść obojętnie - powiedział rektor.

- Trafiliśmy tutaj dzięki pomocy islandzkiego szpitala. To oni rekomendowali ten ośrodek do leczenia właśnie tej choroby. Trafiliśmy tu i tak naprawdę na początku byliśmy przerażeni, jednak z perspektywy czasu uważamy, że to była naprawdę dobra decyzja. Mieliśmy wspaniałą pomoc medyczną, merytoryczną również i jesteśmy bardzo zachwyceni tym ośrodkiem - mówi Anna Korytkowska, mam Olafa.

Jak podano w trakcie konferencji prasowej, na przeprowadzenie tej procedury leczniczej klinika otrzymała europejski grant. Dlatego kosztów nie ponosił ani NFZ, ani szpital.