Kolejne refundacje dla pacjentów z hemofilią. Trwają negocjacje

Mianem hemofilii nazywa się grupę uwarunkowanych genetycznie skaz krwotocznych, wynikających z niedoborów czynników krzepnięcia krwi. Jeszcze kilkanaście lat temu niekontrolowane krwawienia u dzieci i dorosłych często prowadziły do poważnej niepełnosprawności, a nawet do śmierci.

W 2008 roku nastąpił w Polsce przełom. Uruchomiony został program lekowy, w ramach którego dzieci z hemofilią mogły otrzymywać czynnik krzepnięcia krwi, co pozwalało zapobiegać krwawieniom. Kolejny przełom to lipiec ubiegłego roku - refundacja przeciwciała przywracającego chorym prawidłowy mechanizm krzepnięcia krwi - ale tylko dla wąskiej grupy pacjentów.

DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ:

Bez pół litra można żyć, ale dla nich te pół litra to życie

Rzeszów

Nie było już gdzie robić wkłuć

Zdaniem ekspertów emicizumab i koncentraty czynnika krzepnięcia, których refundacja jest obecnie przedmiotem negocjacji, to terapie komplementarne. W niektórych sytuacjach konieczne jest podanie czynnika krzepnięcia także pacjentom przyjmującym emicizumab, np. w przypadku urazów czy zabiegów chirurgicznych, co pozwala na szybkie zahamowanie krwawienia.

Pierwszy z leków, o których mowa, trafił do refundacji w lipcu ubiegłego roku. To przeciwciało, którego działanie, w dużym uproszczeniu, sprowadza się do aktywowania w organizmie chorego prawidłowego procesu krzepnięcia krwi. Jednak z refundowanej terapii mogły skorzystać tylko dzieci z hemofilią A w wieku do drugiego roku życia lub z poważnymi komplikacjami.

Takie kryteria spełnia kilkudziesięcioro polskich pacjentów. Wszystkich dzieci z hemofilią A w postaci ciężkiej jest w kraju około 300. Możliwość podania emicizumabu oznaczałaby dla nich znaczącą poprawę jakości życia. Terapia jest podawana podskórnie, a obecnie dostępne leczenie wymaga dożylnych wkłuć co kilka dni. O tym, co oznaczają tak częste wkłucia dożylne dla małego dziecka, mówiła w lipcu w "Dzień Dobry TVN" Maja Wiktorowicz, mama 1,5-rocznego Mieszka.

- Kiedy zaczęliśmy profilaktykę czynnikiem krzepnięcia, podawanym trzy razy w tygodniu dożylnie musieliśmy co drugi dzień dojeżdżać 80 kilometrów do szpitala i spędzać tam cały dzień. Podanie nigdy się nie udawało za pierwszym razem. Te żyły pękają, załóżmy że w poniedziałek udało się podać lek, ale były cztery próby. Po 10 dniach takich podaży nie było już gdzie robić wkłuć - wspominała w programie.

- Czasami to było 40 minut jego ogromnego cierpienia w pokoju zabiegowym. Syn bał się później dotyku - dodała.

Refundacja emicizumabu umożliwiła podawanie dziecku leku podskórnie, co dwa tygodnie. Rozszerzenie wskazania refundacyjnego dla Mieszka oznaczałoby możliwość kontynuacji takiego leczenia również po ukończeniu drugiego roku życia. W obecnych ramach refundacyjnych chłopiec za kilka miesięcy musiałby wrócić do dożylnych wkłuć co kilka dni.

DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ:

Skandal z zakażoną krwią. Rodziny blisko 3 tysięcy zmarłych mogą ubiegać się o odszkodowania

Świat

Może znacząco poprawić jakość życia

Druga z terapii w procesie refundacyjnym to czynnik krzepnięcia, którego działanie jest wydłużone. Podaje się go, podobnie jak ten dotychczas refundowany, poprzez wkłucie dożylne, ale nie robi się tego co kilka dni, a średnio co tydzień.

"W celu opracowania jak najkorzystniejszych dla pacjentów kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, odbyło się spotkanie z ekspertami w leczeniu hemofilii, którzy jednogłośnie stwierdzili, iż największą korzyść z profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu mają pacjenci z utrudnionym dostępem dożylnym, w tym dzieci poniżej 4 roku życia. Pozostali pacjenci, aby móc wykonywać aktywności podobne jak zdrowi rówieśnicy, powinni stosować profilaktykę przy użyciu czynników krzepnięcia, w szczególności długodziałających, a nawet o ultrawydłużonym działaniu. Podawanie leku raz na 7-10 dni może znacząco poprawić jakość życia pacjentów, przy jednoczesnym skutecznym zabezpieczeniu ich przed krwawieniami" – pisze resort zdrowia w opublikowanym w czwartek komunikacie.

To odpowiedzialność państwa

Ministerstwo zaznaczyło, że roczny koszt profilaktyki leczenia pacjenta z hemofilią sięga od 400 tys. do 900 tys. zł, a w skrajnych przypadkach całkowite koszty mogą dochodzić nawet do 2 mln zł rocznie. "Refundacja leku dla pacjenta nie jest jednorazową inwestycją, ale odpowiedzialnością państwa" - podkreślono w komunikacie.

- Mamy pacjentów, których leczenie kosztuje po 2-3 miliony złotych rocznie. Rekordzistą jest pacjent z hemofilią, którego leczenie kosztowało już 43 miliony złotych. Powinniśmy się cieszyć z tego, że Polska jako kraj wypracowała sobie model solidarnościowy, w którym pacjent nie partycypuje w kosztach leczenia chorób rzadkich czy ultrarzadkich - mówił podczas niedawnego Kongresu Zdrowia Dzieci i Młodzieży Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, za decyzją o refundacji drogiej terapii powinna iść odpowiedzialność za to, by utrzymać jej finansowanie również w przyszłych latach.

Resort w czwartkowym komunikacie wskazał, że proces negocjacji z firmami farmaceutycznymi powinien odbywać się w atmosferze uczciwości i sprzeciwił się działaniom organizacji lobbingowych, które - jak oceniono - promują wyłącznie jeden produkt, pomijając szerszy kontekst medyczny i finansowy. "Priorytetem jest zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznej i bezpiecznej terapii, w tym nowoczesnych leków długodziałających, szczególnie dla osób poniżej 18. roku życia" – poinformowało Ministerstwo Zdrowia.