Przełom w medycynie? Zmutowany wirus HIV wyleczył ciężkie choroby genetyczne

Wciąż śmiertelnie niebezpieczny wirus HIV okazuje się być prawdziwym dobrodziejstwem w terapii genowej. Jego zdolność do infekowania komórek powoduje, że wirus jest na tyle inwazyjny i groźny, że bez problemu dostaje się do genów pacjenta.

W ten sposób specjaliści z Instituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) zdołali uleczyć dzieci cierpiące na bardzo rzadkie choroby o podłożu genetycznym.

"Przechwycić zdolność wirusa HIV do infekowania komórek macierzystych dla korzyści leczniczych" udało się dr Luigi Naldiniemu i jego zespołowi.

Leczenie polegało na zastąpieniu uszkodzonych genów w komórkach macierzystych krwi. Naukowcy przeprowadzili terapię genową poza organizmami małych pacjentów, potem przetoczyli zmienioną krew dzieciom.

Troje dzieci urodziło się z leukodystrofią metachromatyczną (MLD), chorobą o podłożu genetycznym, która atakuje układ nerwowy. Najcięższy przebieg przyjmuje u dzieci w wieku dwóch lat. Atakuje mózg i powoduje wysoką śmiertelność.

Troje dzieci było leczonych zanim pojawiły się jakiekolwiek symptomy MLD. Mali pacjenci rozwijali się poprawnie nawet 21 miesięcy po szacowanym terminie pojawienia się objawów, byli zdrowi.

- To normalne, zdrowie dzieci - powiedział Naldini. - Dzieci bawią się w ogrodzie, ich IQ jest w normie.

Kolejne troje dzieci cierpiało na Zespół Wiskotta-Aldricha i zostało wyleczonych tą samą metodą.

U wszystkich sześciorga dzieci, upośledzony gen został zamieniony zdrowym, co "całkowicie zapobiegło wystąpieniu i rozwojowi choroby". Jak twierdzą naukowcy, na razie jest zbyt wcześnie, żeby potwierdzić, czy jednokrotna terapia będzie skuteczna na dłużej. Na razie wyniki badań są "wstępne, ale zachęcające".

Autor: pk/rs / Źródło: The Wall Street Journal