W ramach zbiórki udało się zgromadzić środki na leczenie dwuletniej Zuzi chorej na SMA. "Mamy zabezpieczone środki na terapię genową, czyli 9,4 miliona złotych" - poinformowali bliscy dziewczynki w mediach społecznościowych. SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni zdiagnozowano u Zuzi rok temu.
Rozwój rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u Zuzi można powstrzymać terapią genową, która polega na jednorazowym wlewie dożylnym leku. Terapia ta nie jest jednak refundowana, dlatego bliscy dwulatki zorganizowali zbiórkę.
By sfinansować leczenie Zuzi, potrzebne było 9,4 miliona złotych. Kwotę tę, jak poinformowali w poniedziałek bliscy dziewczynki, udało się zgromadzić.
"Te dzieci same nie jedzą, nie chodzą, nie siedzą"
- Zuzia choruje na rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA. To oznacza, że umierają mięśnie i dziecko nie jest w stanie samo funkcjonować. Choroba zabiera wszystko w środku. Te dzieci same nie jedzą, nie chodzą, nie siedzą, nie czworakują - opowiadała Lidia Wolna, matka Zuzi.
- Nawet jak Zuzia próbuje jeść płatki śniadaniowe, to widać, że z każdym ruchem coraz bardziej się męczy. Cierpi. To jest dla nas nie do zniesienia - mówił pan Sebastian Sulecki, tata dziewczynki.
Brak refundacji terapii genowej
Dzieci, u których stwierdza się SMA, w naszym kraju mogą być leczone refundowanym preparatem o nazwie Spinraza. Zapewnia on skuteczność leczenia, gdy jest podawany co cztery miesiące do końca życia pacjenta. - Jeździmy z Zuzią na podanie Spinrazy i dla niej jest to bolesne. Będąc z nią w szpitalu, płaczę razem z nią, bo widzę jak cierpi. Podawane jest to w odcinek lędźwiowy i nie jest powiedziane, że wkłują się za pierwszym razem. Ostatnio była kłuta cztery razy w odcinek lędźwiowy. Ciężko jest patrzeć na jej łzy - mówiła Lidia Wolna.
Bolesną terapię tym lekiem można by zastąpić nowoczesną terapią genową, na którą rodziny chorych dzieci zbierają miliony złotych. Niedawno producent preparatu stosowanego w terapii genowej złożył w Ministerstwie Zdrowia wniosek refundacyjny, ale polskie władze na razie nie zaakceptowały tej propozycji.
- 23 kraje europejskie mają w tej chwili refundowaną terapię genową i mam nadzieję, że wkrótce też dołączymy do tej listy - mówiła Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurochirurgii Dziecięcej w Lublinie.
- Jesteśmy po rozmowach w ministerstwie zdrowia. Komisja ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku. Zapoznałem się z tym raportem i przedstawiłem ofertę, pod jakimi warunkami ministerstwo może przyjąć tę terapię - przekazał Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.
Źródło: tvn24.pl, UWAGA TVN
Źródło zdjęcia głównego: UWAGA TVN