Pierwszy lek, który pokona mukowiscydozę? Za trzy lata może być gotowy

Inhalacje to chorej na mukowiscydozę Gosi część codzienności
Transplantolog: pacjenci z mukowiscydozą przez całe życie muszą się zachowywać jak my wszyscy podczas pandemii
Jeszcze niedawno diagnoza mukowiscydozy brzmiała jak wyrok - osoby z tym schorzeniem często nie dożywały dorosłości. W ostatnich latach medycyna pozwoliła wydłużyć ich życie o kilka dekad, a obecnie trwają prace nad całkowitym wyleczeniem tej choroby, na którą w Polsce cierpią ponad dwa tysiące osób. Prowadzą je badacze z Uniwersytetu Jagiellońskiego.
Artykuł dostępny w subskrypcji
Kluczowe fakty:
  • Od marca 2025 roku dla osób od drugiego roku życia refundowana jest terapia, która znacząco poprawia jakość i długość życia osób chorych na mukowiscydozę. Jest to jednak leczenie dożywotnie.
  • Zespół badaczy z Uniwersytetu Jagiellońskiego ma nadzieję, że już za trzy lata będzie mieć gotową metodę, która pozwoli skutecznie wyleczyć mukowiscydozę. Byłby to przełom w walce z tą chorobą.
  • - Zdajemy sobie sprawę z wielu trudności, które nas czekają, dlatego mamy też alternatywną drogę, w której skupiamy się na łagodzeniu objawów - powiedziała tvn24.pl dr Sylwia Bobis-Wozowicz, kierowniczka zespołu badawczego.
  • Dla pacjentów i ich rodzin każda nowa propozycja leczenia jest na wagę złota. - Przeczytałam (w internecie - red.) chyba wszystko, co się dało. Najgorsze było o tym, że moje dziecko będzie żyło najwyżej 25-30 lat - przyznała Anna Mrówka, mama dwuletniej Gosi.
  • Nowa terapia może też pomóc chorym m.in. z niewydolnością serca czy marskością wątroby.

- Był 2 stycznia, Gosia miała około trzech tygodni. Zadzwoniła do nas pani doktor i powiedziała, że mała jest chora, że ma mukowiscydozę. Dwa dni później byliśmy już w szpitalu - mówi nam Anna Mrówka, mama niespełna dwuletniej dziewczynki.

Czytaj także: