Najdroższy lek na świecie zatwierdzony przez amerykańskiego regulatora

Źródło:
Bloomberg
W szpitalach brakuje krwi
W szpitalach brakuje krwiTVN24
wideo 2/3
W szpitalach brakuje krwiTVN24

Amerykański regulator (FDA) zatwierdził terapię genową przeciw hemofilii B firmy CSL Behring. Chodzi o jednorazową infuzję, która uwalnia pacjentów od regularnego leczenia, a kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę, co czyni ją najdroższym lekiem na świecie - podała agencja Bloomberg.

Hemgenix podany tylko raz zmniejszył liczbę spodziewanych krwawień w ciągu roku o 54 proc. - takie wyniki stwierdzono w kluczowym badaniu dotyczącym terapii. Uwolnił również 94 proc. pacjentów od czasochłonnych i kosztownych infuzji czynnika IX, który jest obecnie stosowany do kontrolowania potencjalnie śmiertelnej choroby - wyjaśnił Bloomberg.

Najdroższy lek na świecie zatwierdzony przez FDA

- Chociaż cena jest nieco wyższa niż oczekiwano, to myślę, że ma szansę odnieść sukces, ponieważ istniejące leki są również bardzo drogie, a pacjenci z hemofilią stale żyją w strachu przed krwawieniem - stwierdził cytowany przez Bloomberga Brad Loncar, inwestor biotechnologiczny i dyrektor generalny Loncar Investments. Dodał, że "produkt terapii genowej będzie dla niektórych atrakcyjny".

Agencja podała, że terapie genowe mogą radykalnie poprawić szereg wyniszczających chorób poprzez naprawienie ich przyczyn. Bloomberg wskazał, że lek Zolgensma firmy Novartis AG dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni oznaczał koszt 2,1 miliona dolarów, kiedy został zatwierdzony w 2019 roku, a Zynteglo firmy Bluebird Bio Inc. na zaburzenie krwi beta-talasemia kosztował 2,8 miliona dolarów na początku tego roku.

Ceny były problemem w przypadku nowych leków, a wysokie koszty leków, takich jak Aduhelm firmy Biogen Inc. w USA i Zynteglo firmy Bluebird w Europie, przyczyniły się do ich komercyjnego upadku - podał Bloomberg.

Choć nastąpił postęp w leczeniu hemofilii, to środki potrzebne do zapobiegania i leczenia krwawień mogą obniżyć jakość życia pacjentów - stwierdził Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Dodał, że Hemgenix stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób dotkniętych tą chorobą.

Tradycyjne leczenie hemofilii polega na podawaniu brakujących białek, zwanych czynnikami krzepnięcia, których organizm potrzebuje do tworzenia skrzepów i zatrzymywania krwawienia. Działanie leku Hemgenix polega na dostarczaniu genu, który może wytwarzać brakujące czynniki krzepnięcia do wątroby, gdzie zaczyna on wytwarzać białko czynnika IX - wytłumaczyła agencja Bloomberg.

Dodała, że terapia genowa zostanie wyprodukowana w Lexington w stanie Massachusetts przez firmę uniQure NV, która w 2020 r. sprzedała prawa do komercjalizacji Hemgenix firmie CSL Behring. Według firmy uniQure około 16 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych i Europie choruje na hemofilię B. Hemofilia A jest bardziej powszechna i dotyka około pięć razy więcej ludzi.

Autorka/Autor:kris/ams

Źródło: Bloomberg

Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock

Pozostałe wiadomości

Na wakacjach rezydent zajmuje się wszystkim, od wymiany brudnych ręczników po załatwianie formalności, gdy turysta nagle umrze. - To nie jest praca dla wszystkich. Niektórzy chcą wracać w trakcie sezonu - stwierdza pracownica biura podróży. Ale są też tacy, którzy nie wyobrażają sobie innego życia.

Praca marzeń? "Ludzie zachowują się, jakby przestali używać mózgu"

Praca marzeń? "Ludzie zachowują się, jakby przestali używać mózgu"

Źródło:
tvn24.pl

1,5 złotego za komentarz, ale przy dłuższej współpracy stawka może być podwojona. Im więcej ocenionych telefonów lub tabletów, tym wyższe zarobki. Tak wygląda kupowanie fałszywych opinii o produktach, usługach czy miejscach wypoczynku. Jak informuje Urząd Ochrony Konkurencji i Konsumentów, w ostatnich latach nieuczciwi przedsiębiorcy oferowali publikowanie zmyślonych ocen zarówno w mediach społecznościowych, wyszukiwarkach, jak i serwisach, które pozwalają porównywać ceny albo rezerwować terminy do lekarza czy mechanika. 

Plaga fałszywych komentarzy. "Odpowiedź zwaliła mnie z nóg"

Plaga fałszywych komentarzy. "Odpowiedź zwaliła mnie z nóg"

Źródło:
TVN24

Polskę można zwiedzać wzdłuż i wszerz na wiele sposobów. Jednym z nich jest podążanie szlakiem polskich zabytków wpisanych na listę światowego dziedzictwa UNESCO. Znajduje się na niej aż 17 obiektów. Pierwszy trafił na nią w 1978 roku.

Miejsca, które warto odwiedzić w Polsce

Miejsca, które warto odwiedzić w Polsce

Źródło:
tvn24.pl

Tacie blogera Michała Góreckiego przestępcy próbowali wyczyścić konto bankowe, korzystając z tego, że na popularnej platformie OLX wystawił do sprzedaży biurko i szafkę. - Wielowarstwowa ściema. Najłatwiej hakuje się człowieka - ocenił w rozmowie z redakcją biznesową tvn24.pl. Opisał też sposoby działania przestępców wobec rodzica.

Triki oszustów. Tak "próbowano wyczyścić konto"

Triki oszustów. Tak "próbowano wyczyścić konto"

Źródło:
tvn24.pl

Skoro wszystko drożeje, to rosnąć musi też składka OC - tak podwyżki tłumaczą specjaliści z branży ubezpieczeń. Jednocześnie brak ważnego OC wiąże się nie tylko z karą finansową, ale też niesie ryzyko wypłaty ogromnych kwot w przypadku spowodowania wypadku. Materiał programu "Raport" TVN Turbo.

Rachunek dla kierowcy może być słony. "To jest bankructwo tego człowieka"

Rachunek dla kierowcy może być słony. "To jest bankructwo tego człowieka"

Źródło:
TVN Turbo

Na rzymskiej stacji metra Barberini doszło w sobotę wieczorem do interwencji policji w rezultacie serii kradzieży, której ofiarami padło wielu pasażerów, a także z powodu starć między bandami kieszonkowców. Stacja była zamknięta przez 40 minut.

Chaos i bitwa między bandami kieszonkowców. Akcja policji

Chaos i bitwa między bandami kieszonkowców. Akcja policji

Źródło:
PAP

Wybierając się na włoską Sardynię, warto pamiętać o obowiązujących tam zasadach. Tamtejsze władze zabraniają wywożenia z wyspy muszelek, kamyków czy piasku. Mimo to niektórzy turyści nadal próbują zabrać je ze sobą do domu. Tymczasem grozi za to grzywna do trzech tysięcy euro.

Zakaz wywożenia piasku. Kara może być ogromna

Zakaz wywożenia piasku. Kara może być ogromna

Źródło:
PAP

Chorwacja, jeden z ulubionych kierunków wakacyjnych podróży Polaków, może pochwalić się najczystszymi kąpieliskami morskimi w Europie. Eksperci wskazują między innymi na jeden z najlepiej zorganizowanych systemów monitorowania jakości wody w Unii Europejskiej.

Najczystsze morze w Europie. "Kilka czynników"

Najczystsze morze w Europie. "Kilka czynników"

Źródło:
PAP

W sobotę w Lotto ponownie nie padła główna wygrana. Oznacza to, że rośnie kumulacja i w najbliższym losowaniu będzie można wygrać sześć milionów złotych. Oto wyniki Lotto i Lotto Plus z 13 lipca 2024 roku.

Wyniki Lotto z 13 lipca 2024. Jakie liczby padły podczas ostatniego losowania?

Wyniki Lotto z 13 lipca 2024. Jakie liczby padły podczas ostatniego losowania?

Źródło:
tvn24.pl

Po matce dostała walizkę, a w niej kilka kosmetyków, zdjęć i książek. - Drobnica, do wyceny praktycznie zero złotych - mówi w rozmowie z redakcją biznesową tvn24.pl Katarzyna Kujawa, prawniczka z kancelarii adwokackiej Rynkowski. Mimo to na konto wchodzi komornik i zabiera dziesięć tysięcy złotych. W kolejce są następne egzekucje. - Mam już wiele nieprzespanych nocy za sobą, jestem tym okrutnie zmęczona - komentuje Maria Zapędowska, która spłaca długi po zmarłym rodzicu.

Dostała walizkę, musi spłacać dług. "Gehenna i paranoja. Idzie się rozchorować"

Dostała walizkę, musi spłacać dług. "Gehenna i paranoja. Idzie się rozchorować"

Źródło:
tvn24.pl

Przez dwa miesiące w roku jest tyle pracy, że nie wiadomo, w co ręce włożyć. Potem mają "szyje jak u żyrafy", wyglądając majowego weekendu, bo brakuje pieniędzy po zimie. Dla firm funkcjonujących w turystyce nie ma niczego pośrodku. Niektóre się zamykają, część szuka pomysłu, jak przetrwać w trakcie tak zwanego niskiego sezonu.

Najpierw "ostra jazda", potem "szyja jak u żyrafy"

Najpierw "ostra jazda", potem "szyja jak u żyrafy"

Źródło:
tvn24.pl

Część klientów otrzymała wysokie przedpłaty za prąd na lipiec i koleje miesiące. Stało się to zanim weszły w życie nowe regulacje mrożące ceny energii. Czy firmy energetyczne wyślą nowe, skorygowane rachunki? Zapytaliśmy o to największych sprzedawców prądu w kraju.

Zamieszanie z cenami prądu. "Przyjmujemy wszystkie wnioski o korekty"

Zamieszanie z cenami prądu. "Przyjmujemy wszystkie wnioski o korekty"

Źródło:
tvn24.pl

Rząd szykuje ograniczenie sprzedaży alkoholu na stacjach benzynowych. Część krajów Unii Europejskiej już je wprowadziło, bądź zupełnie zakazało sprzedaży napojów alkoholowych na stacjach paliw. Napojów alkoholowych nie można kupić na stacjach benzynowych między innymi w Szwecji i na Litwie. Władze Francji, Słowenii i Portugalii zdecydowały o zakazie sprzedaży alkoholu w nocy.

Szykują się zmiany na stacjach paliw. Tak to wygląda w innych krajach

Szykują się zmiany na stacjach paliw. Tak to wygląda w innych krajach

Źródło:
PAP

Wokół sztucznej inteligencji powstaje bańka inwestycyjna, która może zakończyć się katastrofą. Tak jak bańka internetowa z początku wieku - uważa analityk James Ferguson.

Ostrzeżenie przed powtórką z historii. "Wiemy, jak takie bańki się kończą"

Ostrzeżenie przed powtórką z historii. "Wiemy, jak takie bańki się kończą"

Źródło:
Fortune

Donald Trump ponownie ma pełny dostęp do swoich kont na Facebooku i Instagramie - ogłosiła spółka Meta. Decyzję koncernu skomentował sztab wyborczy Joe Bidena.

Decyzja giganta w sprawie kont Trumpa na Facebooku i Instagramie

Decyzja giganta w sprawie kont Trumpa na Facebooku i Instagramie

Źródło:
PAP

Spacery albo kąpiel w morzu bywają ograniczane przez najemców płatnych plaż. Jednak to jest działanie bezprawne - przypomina włoska Krajowa Unia Konsumentów. Nie wiedzą o tym przede wszystkim zagraniczni turyści.

Zakazy na plaży. Tego mogą nie wiedzieć turyści

Zakazy na plaży. Tego mogą nie wiedzieć turyści

Źródło:
PAP

Na ślubie wystąpili już Rihanna i Justin Bieber, był szklany pałac i rejs, a "najbardziej ekstrawaganckie wesele roku" jeszcze się nie skończyło - pisze "Wall Street Journal". Eksperci z branży szacują, ile to wszystko kosztowało.

"Najbardziej ekstrawagancki ślub roku". Ile to kosztowało

"Najbardziej ekstrawagancki ślub roku". Ile to kosztowało

Źródło:
"The Wall Street Journal"