Naukowcom pod kierownictwem Jeanne Lawrence z University of Massachusetts Medical School w Worcester udało się wyciszyć dodatkową kopię chromosomu 21., który powoduje nieuleczalną chorobę.
Jak pisze mgazyn "Nature", eksperyment przeprowadzono na komórkach macierzystych pobranych od osób z zespołem Downa.
Pomogły komórki macierzyste
Naukowcy wszczepili do dodatkowego chromosomu 21., który powoduje chorobę, gen o nazwie XIST. To spowodowało rozrost cząsteczek RNA, które "zamknęły" chromosom. Dzięki temu komórki z tym chromosomem zaczęły rozwijać się prawidłowo.
- To strategia, którą można stosować na wiele sposobów. Myślę, że może być użyteczna zwłaszcza teraz - powiedziała kierownik zespołu badawczego Jeanne Lawrence z University of Massachusetts Medical School w Worcester.
Do leku jeszcze daleko
Odkrycie na razie nie doprowadzi do leczenia zespołu Downa, ale może otworzyć drogę do terapii genowej. A ta może znacznie ograniczyć problemy ze zdrowiem osób cierpiących na tę wadę genetyczną.
- Pomysł na "odcinanie" całego chromosomu jest niezwykle interesujący - przyznał badacz komórek macierzystych Nissim Benvenisty z Uniwersytetu Hebrajskiego w Jerozolimie. Dodał, że konieczne są dalsze badania w tej dziedzinie.
Autor: rf\mtom / Źródło: Nature
Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock