Naukowcy "wyciszyli" chromosom powodujący zespół Downa

Odkrycie może otworzyć drogę do terapii genowejShutterstock

Naukowcom pod kierownictwem Jeanne Lawrence z University of Massachusetts Medical School w Worcester udało się wyciszyć dodatkową kopię chromosomu 21., który powoduje nieuleczalną chorobę.

Jak pisze mgazyn "Nature", eksperyment przeprowadzono na komórkach macierzystych pobranych od osób z zespołem Downa.

Pomogły komórki macierzyste

Naukowcy wszczepili do dodatkowego chromosomu 21., który powoduje chorobę, gen o nazwie XIST. To spowodowało rozrost cząsteczek RNA, które "zamknęły" chromosom. Dzięki temu komórki z tym chromosomem zaczęły rozwijać się prawidłowo.

- To strategia, którą można stosować na wiele sposobów. Myślę, że może być użyteczna zwłaszcza teraz - powiedziała kierownik zespołu badawczego Jeanne Lawrence z University of Massachusetts Medical School w Worcester.

Do leku jeszcze daleko

Odkrycie na razie nie doprowadzi do leczenia zespołu Downa, ale może otworzyć drogę do terapii genowej. A ta może znacznie ograniczyć problemy ze zdrowiem osób cierpiących na tę wadę genetyczną.

- Pomysł na "odcinanie" całego chromosomu jest niezwykle interesujący - przyznał badacz komórek macierzystych Nissim Benvenisty z Uniwersytetu Hebrajskiego w Jerozolimie. Dodał, że konieczne są dalsze badania w tej dziedzinie.

Autor: rf\mtom / Źródło: Nature

Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock